阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是由PIG-A基因突变引起,该基因突变阻止糖基磷脂酰肌醇锚连蛋白( GPI-AP)的重要成分N-乙酰氨基葡萄糖磷脂酰肌醇的合成。由于GPI锚连的补体抑制蛋白的缺乏,特别是CD55(衰变加速因子)和CD59 (膜攻击复合物抑制因子),导致克隆细胞表面的慢性失控补体激活。这些事件导致膜攻击复合物的形成,继而引起细胞溶解。末端补体通路的慢性异常激活也会导致炎症、内皮激活、血小板激活和血栓前状态。依库珠单抗( Eculizumab)是一种针对末端补体蛋白C5的人源化单克隆抗体,可以使PNH患者的存活率显著提高,并减少并发症。那么,依库珠单抗用法用量,需要终身使用吗?
1、前四周:每周静脉注射600 mg。
2、第五周:静脉注射900 mg。
3、此后,每两周静脉注射900毫克。
依库珠单抗是一种重组人源化单克隆抗体,通过靶向C5和抑制膜攻击复合物的形成可以减少溶血。依库珠单抗通过解决与慢性补体介导的血管内溶血相关的衰弱体征,降低了输血需求,改善了贫血并提高了生活质量。
依奇珠单抗一般通过皮下注射进行给药,持续使用可使治疗效果得到较好的维持。但由于此药物价格较高,建议患者根据个人情况进行选择,如果经济条件允许且病情需要,可终身注射使用。但最终是否需要终身注射也需听从主治医生的建议。
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