依库珠单抗效果是比较显著的,可以极大的改善患者的生活质量。143例NMOSD(视神经脊髓炎症)患者使用依库珠单抗治疗的有效性在临床研究中得到证实,研究显示,在48周的试验过程中,依库珠单抗治疗使NMOSD复发的数量减少了94%。依库珠单抗还减少了住院治疗的需要以及用皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。
阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)在使用了依库珠单抗之后,试验显示,患者肾功能得到了改善,而且患者还表现血小板计数和其它与aHUS疾病活性血液参数的改善。
依库珠单抗治疗PNH的安全性和有效性良好,且适用性广泛,不受是否处于疾病高活动度的限制。依库珠单抗是由美国Alexion公司研发的,依库珠单抗可与补体蛋白C5特异性结合,从而抑制其裂解为C5a(促炎性过敏毒素)和C5b(末端补体复合物[C5b-9]的起始亚基)并防止产生C5b-9。依库珠单抗减轻了PNH儿科患者及其家属的治疗负担,其疗效和安全性已得到证实。建议患者在医生的指导下用药,不可盲目使用。
依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体,起终末补体抑制剂的作用,于2007年首次获FDA批准,用于减少阵发性夜间血红蛋白尿患者的红细胞破坏。依库珠单抗是目前唯一获得FDA批准的用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)这种罕见血液系统疾病的药物,也被用于治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)。
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