罗米司亭可以治疗哪种类型的血小板减少？

罗米司亭可以治疗免疫性血小板减少症(ITP)，但是不适用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)引起的血小板减少症，也不适用于治疗除免疫性血小板减少症以外任何原因引起的血小板减少症。

免疫性血小板减少症(ITP)是由加速破坏和减少血小板生成的免疫反应引起的。血小板生成素(TPO)是血小板生成途径的关键成分，TPO受体激动剂(TPO-RAs)通过增加血小板生成和减少对其他治疗的需求，对ITP的治疗非常重要。

美国食品药品监督管理局批准用于治疗1岁及以上对皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白或脾切除术反应不足的儿童ITP。

如果是其他原因导致的血小板减少症，比如骨髓恶性肿瘤、再生障碍性贫血、脾功能亢进等，通常不可以使用罗米司亭治疗。

罗米司亭

罗米司亭(Romiplostim/Nplate) 是一种血小板生成素受体激动剂，通过结合和激活TPO受体增加血小板生成，进而起到治疗作用。除了能够治疗免疫性血小板减少症以外，还能够治疗急性放射综合征的造血综合征，可提高急性接受骨髓抑制剂量辐射的成人和儿科患者的存活率。

罗米司亭的疗效

罗米司亭/Romiplostim是一种肽段体，与内源性血小板生成素没有结构上的相似性，因此将血小板生成素自身抗体的风险降至最低。

临床试验表明，与安慰剂相比，romiplostim在患有慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP)的脾切除和非脾切除成年患者中均可增加血小板计数。

romiplostim的临床试验正在对骨髓增生异常综合征患者和接受恶性肿瘤化疗的患者进行。Romiplostim可能会增加骨髓网织蛋白形成或纤维化、恶性肿瘤、血栓形成和血小板减少症的风险，比开始使用romiplostim前的水平更严重。

虽然在临床试验中接受romiplostim的所有患者至少经历了一次不良事件，但大多数患者的严重程度为轻度至中度。最常见的副作用是瘀斑、头痛和瘀点。

在2项3期随机、双盲、安慰剂对照试验的结果表明，romiplostim可有效增加对其他治疗(包括脾切除术)无效的ITP患者的血小板计数。对血小板的影响是短暂的，并在停药后2周内下降。

一项开放性扩展研究的中期结果显示，romiplostim在1-17微克/千克/周(平均5.9 +/- 3.9)的剂量范围内具有长达156周的持续疗效和耐受性。

参考文献：

Perreault S, Burzynski J. Romiplostim: a novel thrombopoiesis-stimulating agent. Am J Health Syst Pharm. 2009 May 1;66(9):817-24. doi: 10.2146/ajhp080524. PMID: 19386944.

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