罗米司亭治疗再障性贫血能治好吗？

罗米司亭治疗再障性贫血(再生障碍性贫血)不一定能治好。再生障碍性贫血是一种复杂的疾病，其治疗需要针对不同的患者采取个体化的方案。

非重型再生障碍性贫血及时治疗，预后良好，部分患者可以治愈，少数患者的病情会逐渐进展，发展至重型再生障碍性贫血2型。

罗米司亭

罗米司亭(Romiplostim/Nplate)是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，可以刺激骨髓中的造血干细胞，促进血小板的生成，可以用于治疗再生障碍性贫血。

另外，还还可以治疗免疫性血小板减少症、急性放射综合征造血综合征。 2019年11月，美国FDA授予罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。

罗米司亭治疗再障性贫血的效果和有效性

罗米司亭是一种血小板生成素(TPO)受体拮抗剂，促进获得性再生障碍性贫血(AA)患者的三系造血。然而，其与免疫抑制剂(即抗胸腺细胞球蛋白(ATG)和环孢霉素(CSA))联合作为一线治疗的有效性仍未被研究。

本项研究旨在评价罗米司亭联合ATG和环孢素一线治疗再障的疗效和安全性，在对AA患者的单中心回顾性研究中，包括使用ATG+CSA+罗米司亭作为一线治疗的患者数据。

罗米司亭每周5g/kg，持续一个月。此后，在接下来的五个月中，剂量增加到每周10克/千克，主要结果包括基线、3个月和6个月时的总体缓解率和血液学反应。

在中位数为6个月的随访中，25%的患者达到完全缓解，41.6%达到部分缓解，16.7%没有缓解。三系造血反应在基线后6个月时有所改善，其中中性粒细胞绝对计数(ANC)和血小板计数(PC)的改善最为显著，比基线增加了100%以上，其次是白细胞总数(TLC)(75.13%)和血红蛋白(Hb)(66.07%)。

罗米司亭联合ATG加环孢素a作为再生障碍性贫血患者的一线治疗方案，具有显著的临床疗效。需要进一步的研究在更大的人群中证实这些发现，以评估长期结果。

罗米司亭治疗再障性贫血的临床疗效研究

研究背景：再生障碍性贫血是一种罕见的危及生命的疾病，其特征是全血细胞减少伴骨髓细胞减少。罗米司亭是一种具有c-MPL激动剂活性的肽体，可刺激内源性血小板生成素的产生，并导致促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化。

研究方法：在一项开放标签、2期研究中评估罗米司亭长期治疗的疗效，符合条件的患者年龄为19岁或以上，患有经骨髓和细胞遗传学研究证实的再生障碍性贫血和血小板减少症(血小板计数≤30×10^9/L)。

将患者随机分配到固定剂量组(1、3、6或10 μg/kg)皮下注射罗米司亭，每周一次，持续8周。在该研究的扩展部分，根据血小板反应和安全性，患者继续每4周一次单步滴定罗米司亭3、6、10、13、16和20μg/kg，每周一次)，最长持续1年(第9-52周)。

研究结果：35名患者被招募并随机分配到四个剂量组，分别是罗米司亭1μg/kg (n=7)、3μg/kg (n=9)、6μg/kg (n=9)和10μg/kg (n=10)，所有患者的中位治疗持续时间为53周。

33名可评估患者中有30%在第9周达到血小板反应，包括10μg/kg队列中的10名患者中的70%，6μg/kg队列中的9名患者中的33%。

在扩展研究期间，33名可评估患者中有55%在第46-53周出现血小板反应，符合继续治疗的条件。30%的患者在2年和3年时维持血小板反应，其中9名有红细胞反应，5名有中性粒细胞反应，并完成了方案治疗。

35名患者中有3名出现了治疗相关的不良事件，包括1级或2级肌痛、疲劳和头晕。35名患者中有17名出现3级或以上的不良事件；七名患者出现了严重的不良事件。

结论：罗米司亭似乎对难治性再生障碍性贫血患者有效，且具有良好的安全性，在未来的研究中，10μg/kg每周一次可能被用作推荐的起始剂量。

总结

再生障碍性贫血是一种自身免疫性疾病，其病因多种多样，针对特定病因的治疗方法可能会有所不同。目前的研究表明，罗米司亭对于难治性再生障碍性贫血患者可能有效，但并非所有患者都能从这种治疗中受益。一些患者可能在治疗后能够获得持久的血液学反应，但也有一些患者可能会出现治疗失败或药物的不良反应。

因此，针对再生障碍性贫血的治疗需要综合考虑患者的具体情况，包括疾病的类型、病因、病情严重程度以及患者的身体状况等因素。

参考文献：

1、Dhingra G, Rajoreya A. A Single-Centre Experience of First-Line Romiplostim and Immunosuppressive Therapy in Patients With Aplastic Anemia. Cureus. 2023 Apr 17;15(4):e37682. doi: 10.7759/cureus.37682. PMID: 37206485; PMCID: PMC10190113.

2、Lee JW, Lee SE, Jung CW, Park S, Keta H, Park SK, Kim JA, Oh IH, Jang JH. Romiplostim in patients with refractory aplastic anaemia previously treated with immunosuppressive therapy: a dose-finding and long-term treatment phase 2 trial. Lancet Haematol. 2019 Nov;6(11):e562-e572. doi: 10.1016/S2352-3026(19)30153-X. Epub 2019 Aug 29. PMID: 31474546.

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