




威罗菲尼治疗黑色素瘤的治疗效果怎么样?
关于黑色素瘤黑色素瘤是一种来源于黑色素细胞的恶性肿瘤,是皮肤肿瘤中恶性程度最高的瘤种,容易出现远处转移。在中国黑色素瘤患者中,大约26%的患者存在BRAF基因突变。最普遍的BRAF基因突变是BRAFV600E(占所有突变的约80%)和BRAFV600K(所有突变的5-30%)。随着黑色素瘤生长,癌细胞更深地渗透到皮肤和粘膜中,最终到达血管或淋巴通道,并迅速传播到整个身体和主要器官。无法手术切除或转移性黑色素瘤的患者通常生存期短,预后较差,具有BRAF突变的预后更差。
在威罗菲尼上市前,有BRAF突变的黑色素瘤患者发生转移后,基本没有有效的治疗药物,传统的治疗方法主要依赖化疗,但化疗对于这部分患者有效率不足7%,无进展生存只有1.4个月左右。凭借卓越的临床数据,威罗菲尼于2017年 3 月获得国家食品药品监督管理总局加速批准,提前两年上市,并已被纳入《中国黑色素瘤诊治指南(2017 版)》中,成为 BRAFV600 基因突变患者治疗的一类推荐药物。这足以证明国家药监部门对威罗菲尼的肯定。
与治疗 BRAF 突变黑色素瘤的传统药物达卡巴嗪相比,威罗菲尼的起效时间缩短约一半,客观缓解率(ORR)提升了近 7 倍,无进展生存时间(PFS)延长近半年,而达卡巴嗪标准化疗对照组的无进展生存时间仅为 1.6 个月。无论是见效时间还是治疗效果上来看,威罗菲尼都非常令人满意。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年5月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202429