




维罗非尼(佐博伏)由Plexxikon公司研发,为新型小分子激酶抑制剂,于2011年10月首次在美国上市。维罗非尼(佐博伏)适应症包括,具有BRAF V600E突变的无法手术切除或转移性的黑色素瘤患者、脂肪肉芽肿病患者、脑肿瘤患者。佐博伏的效果怎么样呢?
黑色素瘤: 罗非尼(佐博伏)f在2011年8月份被FDA批准用于治疗晚期转移性或不能切除的黑色素瘤一项入组675名患者的国际性、多中心研究显示,与标准化疗药物达卡巴嗪相比,维罗非尼(佐博伏)这种新的靶向疗法使患者的死亡率降低了63%。48%的患者在使用了维罗非尼(佐博伏)后肿瘤明显缩小。
脂质肉芽肿病:2017年11月6日,FDA批准维罗非尼(佐博伏)用于治疗有BRAF V600基因突变的脂质肉芽肿病,这是一种罕见的血液癌症。维罗非尼(佐博伏)治疗ECD的有效性是基于一项纳入了22名患者的临床试验,试验测定了经历完全或部分肿瘤缩小的患者的比例(总体缓解率)。实验中,有11位患者(50%)经历了部分缓解,1位患者经历了完全缓解(4.5%)。
脑瘤:大约6%到7%的原发性中枢神经系统肿瘤存在BRAF V600E突变,但有越来越多的儿童患者和某些脑瘤亚型患者被检测出具有该种突变。初步研究显示,BRAF抑制剂维罗非尼(佐博伏)对于此类患者具有一定疗效。例如,圣裘德儿童医院的一项研究案例表明,一位9岁的多形性胶质母细胞瘤患者在接受4个月的维罗非尼治疗后,病情得到完全缓解。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年5月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202429