




威罗非尼是一种低分子量,可以口服服用,BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶,包括BRAFV600的一些突变形式的抑制剂。体外在相似浓度的威罗菲尼还抑制其他激酶。在BRAF基因中一些突变包括V600E导致组成型激活的BRAF蛋白,可能在缺乏生长因子中引起的细胞增殖,正常需要生长因子。在有突变的BRAFV600E黑色素瘤的细胞和动物模型中威罗菲尼有抗肿瘤生长扩散的效应。
2011年8月份,威罗非尼被FDA批准用于治疗晚期转移性或不能切除的黑色素瘤;2012年2月20日,欧盟委员会批准其用于治疗成人BRAF V600突变阳性、经手术不能切除或转移性黑色素瘤。2017年3月,上海罗氏制药有限公司宣布,根据国家食品药品监督管理总局药品审评中心的技术审评结果,罗氏集团旗下的又一靶向新药威罗非尼获批,用于治疗CFDA批准的检测方法确定的BRAFV600突变阳性的无法手术切除或转移性黑色素瘤。 2018年10月10日,国家医疗保障局下发《国家医疗保障局关于将17种抗癌药纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录乙类范围通知》,其中包括威罗非尼。
威罗非尼是国内首个获得上市批准的高选择性的BRAF抑制剂,可以显著降低晚期恶性黑色素瘤患者的死亡风险和肿瘤进展风险。威罗非尼通过更加精准的个性化治疗,与致癌的BRAF激酶选择性强力结合,使癌细胞停止生长甚至死亡,以此来抑制和消灭肿瘤。 威罗非尼进医保后,将一定程度上缓解患者的经济压力,极大地改善生存预后。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年5月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202429