依库丽单抗治疗尿毒症综合征效果如何？
医学编辑小黄
2020-06-09 14:28
已帮助: 257人
2011 年 9 月 23 日，美国食品与药物管理局（FDA）批准依库丽单抗治疗一种罕见的慢性血液病——非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），该病可导致肾衰，并与死亡和卒中危险增加相关。
医伴旅搜集整理到了相关试验，下面来看看依库丽单抗治疗尿毒症综合征的效果是怎样的吧。
2014 年，荷兰阿姆斯特丹举行的第51届欧洲肾脏协会及透析移植协会（ERA-EDTA）大会上，法国南茜大学医院中心 Fakhouri 博士发布了一项报告，指出无论有无移植史，依库丽单抗（人源型抗 C5 单克隆抗体）均能在临床上明显改善血栓性微血管病和逆转成人非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）肾损害。
该试验中最大的效果在于可使大部分患者脱离透析，经依库丽单抗诱导治疗后，大部分患者能够中止透析，且大多数能维持不透析 26 周。
这项试验中纳入了 9 例肾移植和 32 例非肾移植患者，都接受依库丽单抗治疗。所有患者血小板基数都低于 150 × 10⁹/L，乳酸脱氢酶至少高于上限的 1.5 倍，血清肌酐也高于正常上限；在基线水平，3 例移植组和 21 例非移植组患者都在进行透析。
在经过依库丽单抗治疗 26 周时，移植组中 67％（2 名）和非移植组中 86％（18 名）的患者中断了透析。经治疗后，血小板计数在移植组患者中平均比基线增加 146.2 × 10⁹/L，非移植组平均增加 132.6 × 10⁹/L。肾小球滤过率在移植组平均比基线增加 19.0 mL/min /1.73 m²，非移植组平均增加 31.5 mL/min/1.73 m²。56% 的移植组和 66% 的非移植组患者病情改善至少逆转一个 CKD 分期。
也就是说，依库丽单抗治疗在两组患者肾功能上得到“实质性恢复”。
注：文章信息来源于网络，仅供医护人员内部讨论，不作为用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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尿毒症综合征药品
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盐酸纳呋拉啡（Remitch）
盐酸纳呋拉啡作为一种治疗选择，专为那些在传统疗法下瘙痒症状未得到有效控制的特定患者群体设计。它可显著缓解以下两类患者的瘙痒不适：
1.透析患者
长期接受透析治疗，但瘙痒症状仍持续困扰的患者，盐酸纳呋拉啡提供了一种新的治疗途径，旨在减轻其因透析过程或疾病本身引起的瘙痒。
2.慢性肝病患者
针对慢性肝病患者中，因肝功能受损而引发的难治性瘙痒，盐酸纳呋拉啡展现出了积极的治疗效果，帮助患者改善生活质量，减轻瘙痒带来的痛苦。
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依库珠单抗（Eculizumab）
是治疗罕见病的孤儿药。
1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。
2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）
3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。
4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。
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