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依库丽单抗对血红蛋白尿症有多大疗效?

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医学编辑小黄
2020-06-09 14:34
已帮助: 267人

2007年3月,依库丽单抗被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。2007年6月,欧洲药品管理局批准依库丽单抗用于治疗 PNH。2009年,加拿大卫生部批准依库丽单抗用于治疗 PNH。

2018年9月国家药品监督管理局批准依库丽单抗注射液(英文名:Eculizumab Injection)进口注册申请,用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。

今天我们来了解一下依库丽单抗对血红蛋白尿症有多大疗效呢?

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种血细胞表面内源性补体抑制物的全球罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病,依库丽单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应控制该疾病的病情。

依库丽单抗对血红蛋白尿症有多大疗效?

三项多国临床研究证明依库丽单抗治疗PNH安全有效:一项Triumph对87例PNH患者26周的安慰剂对照Ⅲ期临床研究,一项Shepherd对97例PNH患者进行52周开放式Ⅲ期临床研究和一项E05-001长期扩展研究。这些研究显示依库丽单抗显著减少每一治疗患者的溶血,在治疗后第26周乳酸脱氢酶(LDH)基础值从2032U/L降至239U/L(P<0.001)。初始治疗的1周内就显示可减少溶血,持续使用依库丽单抗可维持此作用长达54个月。减少溶血增加了循环的PNH细胞的数量,因而增加了血红蛋白浓度。血红蛋白稳定和减少红细胞的输液量是研究中两个关键的共同主要终点。  

依库丽单抗均达到要求:依库丽单抗治疗的一半患者血红蛋白达到稳定化,而对照组无一人(P<0.001);平均输血数从10单位/个患者减少至0单位/个患者(P<0.001)。以依库丽单抗治疗的患者几乎未出现乏力等不良反应,改善了与健康相关的生活质量。

注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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