舒立瑞治疗尿毒症综合征患者疗效怎么样？
医学编辑小黄
2020-06-09 15:47
已帮助: 231人
国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液（也叫舒立瑞）进口注册申请，用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
舒立瑞治疗溶血性尿毒症综合症（aHUS）推荐剂量为：前四周：每周静脉注射900mg；第五周：静脉注射1200mg ，此后，每两周静脉注射1200毫克。
下面我们来了解一下舒立瑞治疗尿毒症综合征患者疗效怎么样。
舒立瑞是抑制末端补体成分活化的重组人源型单克隆抗体，能特异性与人末端补体蛋白C5结合，通过抑制补体C5向C5a和C5b的裂解，阻断炎症因子C5a的释放及膜攻击复合物C5b-9的组成，从而达到控制溶血、减少炎症反应、减少血栓形成的目的。
研究人员开展了2项前瞻性2期试验，纳入年龄不小于12岁的非典型溶血尿毒症综合征患者，受试者接受了为期26周的舒立瑞治疗，并于扩展期接受了长期治疗。试验1纳入了血小板计数减少伴肾损伤的患者，存在肾损伤、但在血浆置换或输注期间至少8周内的血小板计数下降不超过25%的患者则进入试验2。试验1中主要终点为血小板计数的变化，试验2中的主要终点则为维持无血栓性微血管病事件发生的状态(血小板计数下降不超过25%，予以血浆置换或输注，未开始透析)。
结果显示，总共有37例患者(其中试验1有17例，试验2有20例)接受了舒立瑞治疗，治疗中位时长分别为64周和62周。舒立瑞治疗后，患者血小板计数增加，在试验1中，血小板计数从基线至26周时平均增加呈为73×109/L(P<0.001)。在试验2中，80%的患者维持在无血栓性微血管病事件的状态。在整个扩展治疗期内，均未见治疗的累积毒性或严重的感染相关不良事件(包括脑膜炎球菌感染)的发生。
研究人员由此得出结论，舒立瑞可抑制补体介导的血栓性微血管病，并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。
注：文章信息来源于网络，仅供医护人员内部讨论，不作为用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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盐酸纳呋拉啡（Remitch）
盐酸纳呋拉啡作为一种治疗选择，专为那些在传统疗法下瘙痒症状未得到有效控制的特定患者群体设计。它可显著缓解以下两类患者的瘙痒不适：
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针对慢性肝病患者中，因肝功能受损而引发的难治性瘙痒，盐酸纳呋拉啡展现出了积极的治疗效果，帮助患者改善生活质量，减轻瘙痒带来的痛苦。
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依库珠单抗（Eculizumab）
是治疗罕见病的孤儿药。
1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。
2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）
3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。
4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。
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