依库珠单抗是治疗罕见病的孤儿药;适用于:
1、治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的疾病患者。
2、治疗非典型溶血性尿毒综合症(aHUS)的成人和儿童。(依库珠单抗不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征(STEC-HUS)患者)。
3、治疗患有广泛性重症肌无力(gMG)疾病的成人。
4、治疗患有神经脊髓炎视神经疾病(NMOSD)的抗生素水痘4(AQP4)抗体阳性的成人。
那么,依库珠单抗治疗效果怎么样呢?
一项多国、双盲、平行组、时间-事件研究,在水通道蛋白-4(AQP4)自身抗体阳性的NMOSD患者中开展,评估了依库珠单抗相对于安慰剂的疗效和安全性。研究中,招募了143例成人NMSOD患者,他们以2:1的比例随机分配接受依库珠单抗和安慰剂治疗,该研究的主要终点是由独立审查委员会评估的首次试验复发时间。
Ⅲ期临床试验结果显示,该研究到达其主要终点。与安慰剂相比,依库珠单抗治疗使NMOSD复发的风险降低了94.2%。在接受依库珠单抗治疗的患者中有97.9%没有复发,而接受安慰剂治疗的患者只有63.2%。
同时,接受依库珠单抗治疗患者的年复发率出现显著降低了,其降低了95.5%,达到试验的关键次要点。其安全性与先前的试验结果一直,使用依库珠单抗治疗NMSOD患者取得了显著的疗效。
2019年6月27日,根据PREVENT试验的结果,美国FDA批准依库珠单抗用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍(neuromyelitis optica,NMO)。
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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