依库珠单抗治疗血红蛋白尿症疗效怎么样呢？
医学编辑小孙
2020-07-14 13:01
已帮助: 225人
2011 年 9 月 23 日，美国食品与药物管理局（FDA）批准依库珠单抗治疗一种罕见的慢性血液病——非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），那么，依库珠单抗治疗血红蛋白尿症疗效怎么样呢？
依库珠单抗治疗血红蛋白尿症的治疗效果：
非典型 HUS 占所有溶血性尿毒症综合征病例的 5%~10%。依库珠单抗 是一种靶向治疗药物，通过抑制在 aHUS 中起作用的蛋白质发挥作用。该病是一种罕见的血液病，可导致患者失能和过早死亡。
依库珠单抗是首个获准用于治疗这种致命性疾病的药物，首次批准将依库珠单抗用于儿童。
依库珠单抗的安全性和有效性，在两项纳入 37 例 aHUS 成人和青少年患者的单组试验，以及一项纳入 19 例儿科病人和 11 例成年 aHUS 病人的回顾性研究中得到确立。
在这些研究中，接受依库珠单抗治疗病人的肾功能获得良好改善，包括对血浆疗法无反应的严重 aHUS 病人可停止透析治疗。接受依库珠单抗治疗的病人还显示出血小板计数和其他与 aHUS 活动相关的血液参数的改善。
在用依库珠单抗治疗的 aHUS 病人中，最常见的副作用包括高血压、腹泻、头痛、贫血、呕吐、恶心，上呼吸道和泌尿道感染，以及白细胞减少。
在依库珠单抗新适应证获准的同时，对现存危险评价与减轻策略（REMS）也进行了扩展，以告知医务人员和病人关于已知的威胁生命的脑膜炎双球菌感染的危险。
依库珠单抗可抑制补体介导的血栓性微血管病，并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。
注：文章信息来源于网络，仅供医护人员内部讨论，不作为用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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血红蛋白尿症药品
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Empaveli（pegcetacoplan）
EMPAVELI是一种补体抑制剂，适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年患者。
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瑞武丽珠单抗
Ultomiris适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者、Ultomiris适用于治疗体重10kg或以上的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者
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依库珠单抗（Eculizumab）
是治疗罕见病的孤儿药。
1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。
2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）
3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。
4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。
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