舒立瑞治疗血红蛋白尿症效果怎么样呢？
医学编辑小孙
2020-07-14 14:04
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2011 年 9 月 23 日，美国食品与药物管理局（FDA）批准舒立瑞治疗一种罕见的慢性血液病——非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），那么，舒立瑞治疗血红蛋白尿症效果怎么样呢？
舒立瑞治疗血红蛋白尿症的治疗效果：
研究人员开展了 2 项前瞻性 2 期试验，纳入年龄不小于 12 岁的非典型溶血尿毒症综合征患者，受试者接受了为期 26 周的舒立瑞治疗，并于扩展期接受了长期治疗。
试验 1 纳入了血小板计数减少伴肾损伤的患者，存在肾损伤、但在血浆置换或输注期间至少 8 周内的血小板计数下降不超过 25% 的患者则进入试验 2。
试验 1 中主要终点为血小板计数的变化，试验 2 中的主要终点则为维持无血栓性微血管病事件发生的状态（血小板计数下降不超过 25%，未予以血浆置换或输注，未开始透析）。
结果显示，总共有 37 例患者（其中试验 1 有 17 例，试验 2 有 20 例）接受了舒立瑞治疗，治疗中位时长分别为 64 周和 62 周。舒立瑞治疗后，患者血小板计数增加，在试验 1 中，血小板计数从基线至 26 周时平均增加量为 73×10^9/L（P<0.001）。
在试验 2 中，80% 的患者维持在无血栓性微血管病事件的状态。舒立瑞与所有次要终点的显著改善相关，试验估计肾小球滤过率（GFR）表现为持续性、时间依赖性的增加。在试验 1 中，5 例患者中有 4 例停用透析。
对于 GFR 预估值而言，较早进行舒立瑞干预可带来更显著的改善。舒立瑞还与健康相关生活质量改善相关。在整个扩展治疗期内，均未见治疗的累积毒性或严重的感染相关不良事件（包括脑膜炎球菌感染）的发生。
注：文章信息来源于网络，仅供医护人员内部讨论，不作为用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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血红蛋白尿症药品
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Empaveli（pegcetacoplan）
EMPAVELI是一种补体抑制剂，适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年患者。
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瑞武丽珠单抗
Ultomiris适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者、Ultomiris适用于治疗体重10kg或以上的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者
.png "依库珠单抗（Eculizumab）")
依库珠单抗（Eculizumab）
是治疗罕见病的孤儿药。
1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。
2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）
3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。
4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。
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