




威罗非尼适应症有什么呢?维莫非尼(威罗非尼,佐博伏)的获批适应症主要是伴有BRAF V600E突变阳性的黑色素瘤,威罗非尼于2011年8月份被FDA批准用于治疗晚期转移性或不能切除的黑色素瘤。2012年2月,欧盟委员会也批准了罗氏公司威罗非尼(vemurafenib)用于治疗成人 BRAF V600 突变阳性、经手术不能切除或转移性的黑色素瘤。2017年3月,CFDA批准威罗非尼(商品名佐博伏)在中国上市,用于BRAF突变的晚期恶性黑色素瘤患者。
FDA在2017年11月扩大了维莫非尼(威罗非尼,佐博伏)的适应症,批准其治疗BRAF V600突变阳性的埃德海姆⁃切斯特病(ECD)。
Trail4是一项开放标签、多中心的单臂试验,招募22位年龄≥16周岁非黑色素瘤BRAF V600突变阳性的ECD患者,22人开始服用维莫非尼剂量是960mg、一天两次、随餐或空腹,其中8人后期减少至720mg、一天两次,剩余的14人最终减少至480mg、一天两次,剂量减少至720 mg后的中位治疗持续时间为77天(4-1325),480 mg为236天(21-924)。试验结果如下。
试验结果显示,维莫非尼(威罗非尼,佐博伏)治疗ECD患者的客观缓解率ORR为54.5%,随访时间中位数为26.6个月(范围为3.0至44.3个月),中位反应时间为11个月(95%CI:3.7,14.6),中位数DOR未获得。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年5月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202429