依库丽单抗是治什么病的？
医学编辑王东云
2020-10-29 13:26
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依库丽单抗（Eculizumab）是补体蛋白C5的单克隆抗体，其能特异性地结合到人末端补体蛋白C5，通过抑制人补体C5向C5a和C5b的裂解，从而阻断炎症因子C5a的释放及C5b-9的形成。
研究表明，该抗体对C5有高度亲和力，能阻断C5a和膜攻击复合物的形成，并保护哺乳动物细胞不受膜攻击复合物介导的损伤，以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿和溶血尿毒综合征。除此之外，该药也可以用来治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人，以及患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。以上适应症获批的时间分别为2007年、2008年、2017年和2019年。
随着依库丽单抗（即依库珠单抗，舒立瑞）临床应用日益广泛 ，其相关不 良反应及其他治疗难题亦渐趋明朗。Eculizumab相关的常见不良反应包括头痛、鼻咽炎、背痛、恶心等，其最严重的不良反应为并发脑膜炎球菌感染。
目前可用的疫苗不能保护患者免受B型奈瑟氏菌的感染 ，国外参与临床试验的195例患者中2个患者发生了脑膜炎球菌感染，尽管抗菌药防治效果佳 ，但鉴于存在潜在严重感染的风险，所有的病人必须在开始使用依库丽单抗（Eculizumab）2周前接种脑膜炎奈瑟菌疫苗，当患者接受Eculizumab治疗时应监视脑膜炎球菌感染的早期 迹象，必要时应用抗菌药物进行治疗。
另外，依库丽单抗阻断补体相关血管内溶血致循环红细胞增加，中断治疗者可能会因红细胞增多而发生严重溶血。对此患者需引起注意。
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注：文章信息来源于网络，仅供医护人员内部讨论，不作为用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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盐酸纳呋拉啡（Remitch）
盐酸纳呋拉啡作为一种治疗选择，专为那些在传统疗法下瘙痒症状未得到有效控制的特定患者群体设计。它可显著缓解以下两类患者的瘙痒不适：
1.透析患者
长期接受透析治疗，但瘙痒症状仍持续困扰的患者，盐酸纳呋拉啡提供了一种新的治疗途径，旨在减轻其因透析过程或疾病本身引起的瘙痒。
2.慢性肝病患者
针对慢性肝病患者中，因肝功能受损而引发的难治性瘙痒，盐酸纳呋拉啡展现出了积极的治疗效果，帮助患者改善生活质量，减轻瘙痒带来的痛苦。
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依库珠单抗（Eculizumab）
是治疗罕见病的孤儿药。
1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。
2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）
3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。
4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。
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