阿卡替尼可以治疗白血病吗

白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。那么阿卡替尼（阿卡拉布替尼）可以治疗白血病吗？

慢性淋巴细胞性白血病(CLL)是成人中最常见的白血病类型之一，年龄是这种疾病的危险因素之一，以60岁以上人群最常见。

单臂ACE-CL-001 II期临床试验，研究了阿卡替尼（阿卡拉布替尼）(每天两次100mg[n=62]或每天一次200mg[n=37])在未经治疗的CLL患者中的安全性和有效性。自2015年5月1日起，接受200mg剂量方案的患者改用100mg方案，中位随访时间超过4年(4.4年)。

根据数据显示，患者的总缓解率为97%(完全缓解为7%，部分缓解为90%)，安全性持续时间较长。4.4年后，仍有86%的CLL患者接受阿卡替尼（阿卡拉布替尼）作为一线单药疗法。

而在具有高危疾病特征(含基因突变、免疫球蛋白突变状态、复杂核型)的患者亚组中，ORR为100%，所有患者(n=97)的淋巴结疾病均减少，安全性结果显示没有新的长期问题。

ASCEND研究是一项全球性、随机、多中心、开放标签的III期临床试验，研究了阿卡替尼（阿卡拉布替尼）(100mg，每天两次)与利妥昔单抗联合idelalisib或苯达莫司汀方案疗效的安全性和耐受性。

在该试验的最终分析中，治疗第18个月后，阿卡替尼（阿卡拉布替尼）治疗组约有82%的CLL患者仍然存活，且无疾病进展，而利妥昔单抗联合idelalisib或苯达莫司汀治疗患者的比例为48%。在中期分析中，该试验达到了独立审查委员会评估的无进展生存期的主要终点。

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