非典型溶血尿毒症综合征是一种遗传性、可危及生命的、由补体介导的慢性血栓性微血管病。血浆置换或输注可能可暂时维持血液学检测指标的正常水平,但无法治疗潜在的全身性疾病。舒立瑞依库珠单抗是一种首创的补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。2011年9月,美国食品和药物管理局(FDA)批准舒立瑞依库珠单抗作为治疗aHUS患者的孤儿药。2013年,加拿大卫生部批准依库珠单抗作为治疗非典型溶血性尿毒症(aHUS)的唯一药物。
那舒立瑞依库珠单抗能治好尿毒症吗?
研究人员开展了2项前瞻性2期试验,纳入年龄不小于12岁的非典型溶血尿毒症综合征患者,受试者接受了为期 26 周的舒立瑞治疗,并于扩展期接受了长期治疗。试验1纳入了血小板计数减少伴肾损伤的患者,存在肾损伤、但在血浆置换或输注期间至少8周内的血小板计数下降不超过 25% 的患者则进入试验 2。试验 1 中主要终点为血小板计数的变化,试验 2 中的主要终点则为维持无血栓性微血管病事件发生的状态(血小板计数下降不超过 25%,未予以血浆置换或输注,未开始透析)。
结果显示,总共有37例患者(其中试验1有17例,试验2有20例)接受了舒立瑞依库珠单抗治疗,治疗中位时长分别为64周和62周。舒立瑞依库珠单抗治疗后,患者血小板计数增加,在试验 1中,血小板计数从基线至26周时平均增加量为73×109/L(P<0.001)。在试验2中,80% 的患者维持在无血栓性微血管病事件的状态。舒立瑞依库珠单抗与所有次要终点的显著改善相关,试验估计肾小球滤过率(GFR)表现为持续性、时间依赖性的增加。在试验1中,5例患者中有4例停用透析。对于GFR预估值而言,较早进行舒立瑞依库珠单抗干预可带来更显著的改善。舒立瑞还与健康相关生活质量改善相关。在整个扩展治疗期内,均未见治疗的累积毒性或严重的感染相关不良事件(包括脑膜炎球菌感染)的发生。
研究人员由此得出结论,舒立瑞依库珠单抗可抑制补体介导的血栓性微血管病,并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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