依库珠单抗是亚力兄Alexion公司研发的一种抑制末端补体成分活化的重组人源型单克隆抗体,其能特异性地键合到人末端补体蛋白C5,通过抑制人补体C5向C5a和C5b的裂解以阻断炎症因子C5a的释放及C5b-9的形成。2018年9月国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液上市,用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。
依库珠单抗是一种用于治疗罕见病的孤儿药,其研发公司亚力兄Alexion是一家全球性的生物制药公司,致力于通过发现、开发和商业化改变生命的疗法,为受罕见疾病影响的患者和家庭提供服务。主要从事心血管疾病、自体免疫系统及神经疾病,人类免疫系统引起的疾病治疗药品研发、生产和销售。
亚力兄Alexion依库珠单抗的效果如何?
三项多国临床研究证明依库珠单抗治疗PNH安全有效:一项Triumph对87例PNH患者26周的安慰剂对照Ⅲ期临床研究,一项Shepherd对97例PNH患者进行52周开放式Ⅲ期临床研究和一项E05-001长期扩展研究。
这些研究显示依库珠单抗显著减少每一治疗患者的溶血,在治疗后第26周乳酸脱氢酶(LDH)基础值从2032U/L降至239U/L(P<0.001)。初始治疗的1周内就显示可减少溶血,持续使用依库珠单抗可维持此作用长达54个月。减少溶血增加了循环的PNH细胞的数量,因而增加了血红蛋白浓度。血红蛋白稳定和减少红细胞的输液量是研究中两个关键的共同主要终点。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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