




一项国际多中心随机研究对未曾治疗的BRAFV600E突变阳性、不可切除或转移性恶性黑色素瘤(MM) 患者675例,按病期、LDH、ECOG体能状态和地理区域随机化分层,组间基线特征平衡。其中337例应用威罗菲尼960 mg,bid;338例应用达卡巴嗪(DTIC) 1000 mg·m -2,d1静脉注射,每3周一次。
结果:6个月威罗菲尼组OS为84% (95% CI:79%~89% ) ;DTIC组64% ( 95%CI :56%~73%)。与DTIC比较,威罗菲尼死亡危险性减少63%,死亡或疾病进展的危险性下降74% (P <0.001)。威罗菲尼比 DTIC治疗PFS 较长(中位 PFS 5.3个月vs 1.6个月,HR 0.26,95%CI:0.20 ~0.33)。DTIC治疗恶化后应用威罗菲尼治疗,RR为48%vs 5%。总之,威罗菲尼一线治疗伴有BRAFV60OE突变的晚期MM 患者能提高RR,PFS和OS,且毒性可接受。这将促使检测基因标记物走向个体化靶向治疗时代。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年5月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202429