FDA授予Tebentafusp治疗不可切除性或转移性葡萄膜黑色素瘤的突破性疗法资格认定

FDA授予tebentafusp突破性疗法资格认定

Immunocore宣布，FDA已经授予tebentafusp（IMCgp100）突破性疗法资格认定（BTD），用于治疗HLA-a*02:01阳性不可切除性或转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM）成人患者。

Immunocore首席执行官Bahija Jallal在一份声明中说：“我们很高兴FDA根据我们在2020年11月宣布的3期临床试验的生存益处授予tebentafusp突破性疗法资格认定。对于该类罕见的侵袭性黑色素瘤，急需一种经批准的治疗方法。我们期待着继续与监管机构合作，尽快将tebentafusp应用于患者。”

IMCgp100-202试验

在正在进行的3期随机、开放性、多中心IMCgp100-202试验（NCT03070392）中，研究人员将tebentafusp与研究者选择的达卡巴嗪（dacarbazine）、伊匹单抗（ipilimumab，Yervoy）或派姆单抗（pembrolizumab，Keytruda）对晚期葡萄膜黑色素瘤患者的疗效进行了比较。预先计划的中期分析结果显示，在意向治疗人群中，该试验达到了总生存期（OS）的主要终点，危险比（HR）为0.51（95%CI，0.36-0.71；P<0.0001），服用tebentafusp对患者有利。早期的数据显示，服用tebentafusp达到的1年总缓解率为73%，随着随访时间的延长，该比率有所提高，而研究者选择的药物达到的1年总缓解率为58%。

在该试验中，在第1周期的第1天给药tebentafusp 20 mcg，然后在第1周期的第8天给药30 mcg，然后在第1周期的第15天给药68 mcg，然后每周通过静脉（IV）输注15分钟以上。接受达卡巴嗪治疗的患者每3周静脉输注一次，剂量为1000 mg/m2。接受伊匹单抗治疗的患者每3周静脉输注3 mg/kg 90分钟以上，接受派姆单抗治疗每3周静脉输注2 mg/kg 30分钟以上。所有治疗一直持续到确认疾病进展或不可接受的毒性。

除OS外，该试验还探讨了次要终点，包括安全性、客观缓解率、缓解持续时间、疾病控制率、无进展生存期、生活质量和药代动力学。

试验招募已完成。符合条件的患者必须有组织学或细胞学证实的转移性葡萄膜黑色素瘤，中心检测为HLA A*0201阳性，预期寿命至少3个月，ECOG体力状况为0或1，根据RECIST v1.1标准有可测量或不可测量的疾病。就先前的治疗而言，患者不能接受转移性或晚期的全身治疗，也不能接受区域性、肝脏导向的治疗，但允许对少转移性疾病进行手术切除。局部疾病患者也可接受新辅助或辅助治疗。

在FDA授予tebentafusp BTD后，将加快tebentafusp在不可切除性或转移性葡萄膜黑色素瘤领域的发展，该药物的研发者Immunocore将与FDA合作，加快提交该药物的未来生物制剂许可证申请。Tebentafusp此前被FDA授予治疗葡萄膜黑色素瘤的快速通道资格认定、孤儿药资格认定和英国突破性药物资格认定。Immunocore预测tebentafusp将成为40年来FDA批准的首个治疗葡萄膜转移性黑色素瘤的药物。

参考文献：

https://www.targetedonc.com/view/tebentafusp-granted-fda-breakthrough-therapy-designation-for-unresectable-or-metastatic-uveal-melanoma