Nemvaleukin治疗黏膜黑色素瘤获FDA孤儿药认证

FDA授予Nemvaleukin alfa(Nemvaleukin，原ALKS 4230)孤儿药称号，这是一种白细胞介素-2 (IL-2)变体免疫疗法，用于治疗黏膜黑色素瘤。

Nevaleukin是一种由IL-2和高亲和力IL-2α受体链组成的新型的、研究性融合蛋白，旨在选择性扩大杀死肿瘤的免疫细胞，同时避免免疫抑制细胞的激活。这是通过细胞结合中等亲和力IL-2受体复合物实现的。该药物的敏感性是为了利用现有IL-2疗法的抗肿瘤作用，同时也减轻了某些局限性。

在ARTISTRY-1、ARTISTRY-2和ARTISTRY-3研究中评估了nemvaleukin的安全性、耐受性和药代动力学。每一项试验都是开放的，并探讨该药物作为单一疗法或联合疗法在实体瘤患者中的应用。静脉和皮下制剂也在整个ARTISTRY临床试验计划中进行了探索。

在ARTISTRY-1试验中，患者每天1次接受nemvaleukin单药治疗，持续5天，并与帕博利珠单抗（pembrolizumab）联合使用。主要目的包括安全性和抗肿瘤活性。

在36例接受单药治疗的患者中，药物的最大耐受剂量未达到，剂量仍继续增加。大多数报道的不良事件(AE)是发热(75%)和寒战(72%)。绝大多数AEs为1-2级。

ARTISTRY-2试验正在探索在手臂或腹部皮下给予nemvaleukin，同时或不同时静脉注射帕博利珠单抗。研究的主要终点包括不良事件、严重不良事件和总缓解率。

ARTISTRY-3试验的主要结果是基于免疫组织化学的免疫细胞密度和比率的变化。1/2期研究的主要终点是不良事件的严重程度、频率和特征。次要终点包括完全缓解、缓解持续时间和严重不良事件。该试验的目标是招募36例患者，主要结果是T细胞密度和比率变化。