2018年12月21日,FDA批准依库丽单抗上市,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH),该药是第一款长效C5补体抑制剂。
过去,罕见病药物依库丽单抗用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和抗AchR抗体阳性重症肌无力(gMG)。依库珠单抗2007年首次在美国上市,2018年09月04日在中国获批。
阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)是一种以补体介导的红细胞破坏(溶血)为特征的罕见血液疾病,由于1个或多个造血干细胞经获得性体细胞PIG-A基因(phosphotidyl inositol glycan complementation group A)突变造成的非恶性的克隆性疾病,PIG-A突变造成糖基磷脂酰肌醇(glycosyl phosphatidyl inositol,GPI)合成异常,导致由GPI锚接在细胞膜上的一组膜蛋白丢失,包括CD16、CD55、CD59等,临床上主要表现为慢性血管内溶血、再生障碍性贫血和反复血栓形成,可引起广泛的衰弱症状和并发症,该病可发生在全身,并导致器官损伤和过早死亡。
那依库丽单抗必须长期使用吗?
依库丽单抗需要长期使用,具体使用时间需要在医生的指导下进行!
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