依库珠单抗(舒立瑞)是由美国Alexion公司(亚力兄制药,后被阿斯利康收购)生产,是目前唯一获得FDA批准的用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)这种罕见血液系统疾病的药物,首次获批时间是2007年。依库珠单抗(舒立瑞)由杭州泰格医药科技股份有限公司代理申报进口注册,于2018年9月4日获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,是继纳武单抗之后,第二个在国内获批上市的单抗药。
阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 是一种罕见的获得性疾病,其特征为慢性补体介导的溶血。试验显示,依库珠单抗减少了血管内溶血,提高了患者的生活质量。
一项双盲、随机、安慰剂对照、多中心、3期试验(NCT00122330),87名患者接受安慰剂或依库珠单抗静脉注射;依库珠单抗每周给药600mg,持续4周,1周后给予900mg剂量,然后每隔一周至第26周给予900mg。
试验结果显示,在没有输血的情况下,49%(43例中21例)接受依库珠单抗治疗的患者血红蛋白水平稳定,而在接受安慰剂治疗的患者中,没有一例(44例中0例)血红蛋白水平稳定。
在研究期间,与安慰剂组的10个单位相比,依库珠单抗组的红细胞填充量中位数为0个单位。与安慰剂组相比,依库珠单抗降低了血管内溶血,依库珠单抗组乳酸脱氢酶曲线下相对于时间(以天为单位)的中位数面积降低85.8%。根据慢性疾病治疗疲劳功能评估工具和欧洲癌症研究与治疗组织的评分,生活质量也有显著改善。试验证实依库珠单抗是治疗PNH的有效药物。
87例患者中,4例在依库珠单抗组,9例在安慰剂组发生了严重的不良事件,没有一例被认为与治疗相关;所有患者均痊愈,无后遗症。以上就是依库珠单抗上市的内容,希望可以帮助到您!
参考资料:
Hillmen P, Young NS, Schubert J, Brodsky RA, Socié G, Muus P, Röth A, Szer J, Elebute MO, Nakamura R, Browne P, Risitano AM, Hill A, Schrezenmeier H, Fu CL, Maciejewski J, Rollins SA, Mojcik CF, Rother RP, Luzzatto L. The complement inhibitor eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 2006 Sep 21;355(12):1233-43. doi: 10.1056/NEJMoa061648. PMID: 16990386.
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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