吉瑞替尼靶向药疗效？

吉瑞替尼

FMS样酪氨酸激酶3基因(FLT3)突变的复发或难治性急性髓细胞白血病(AML)患者很少对挽救性化疗有反应。吉瑞替尼(gilteritinib)是一种口服、强效、选择性FLT3抑制剂，对复发或难治性FLT3突变AML具有单药活性。

吉瑞替尼靶向治疗的疗效

在一项3期试验中，按照2∶1的比例随机分配371名患有复发或难治性FLT3突变AML的成人患者接受吉瑞替尼(剂量为120mg/天)(n=247)或挽救性化疗(n=124)，也就是安慰剂组。

研究发现，吉瑞替尼组的中位总生存期比安慰剂组长，吉瑞替尼组为9.3个月，安慰剂组为5.6个月。吉瑞替尼组的中位无事件生存期为2.8个月，化疗组为0.7个月。吉替尼组完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者为34%，化疗组中为15.3%。

吉瑞替尼组完全缓解的患者为21.1%，安慰剂组为10.5%。

在对治疗持续时间进行调整的分析中，吉瑞替尼组3级或更高级别的不良事件和严重不良事件的发生率低于化疗组，吉替尼组中最常见的3级或以上不良事件为发热性中性粒细胞减少症、贫血和血小板减少症。

在复发或难治性FLT3突变AML患者中，与补救性化疗相比，吉瑞替尼导致显著更长的生存期和更高的缓解患者百分比。

吉瑞替尼的用法用量

推荐的起始剂量为120mg ，相当于3片的40mg片剂，每天服用一次，以28天为一个治疗周期，持续治疗，直到病情出现进展或者是不可接受的毒副作用。吉瑞替尼需要在每天大致的同一时间内服用，可与食物或者是不与食物一起服用。吉瑞替尼应整片吞服，不可以掰开或碾碎。

吉瑞替尼用药注意事项

1、后部可逆性脑病综合征：出现头疼、意识障碍、癫痫发作以及视力受损等症状的患者应及时明确诊断，诊断后患者停止使用吉瑞替尼。

2、延长QT间期：中断和减少吉瑞替尼的剂量，给药前和给药期间应纠正低钾血症或低镁血症。

3、胰腺炎：患者应及时中断治疗和减少剂量。

4、胚胎-胎儿毒性：吉瑞替尼可导致胎儿损伤，孕妇用药前应提前告知胎儿的潜在风险，并在用药期间采取有效的避孕方法。

参考文献：

Perl AE, Martinelli G, Cortes JE, Neubauer A, Berman E, Paolini S, Montesinos P, Baer MR, Larson RA, Ustun C, Fabbiano F, Erba HP, Di Stasi A, Stuart R, Olin R, Kasner M, Ciceri F, Chou WC, Podoltsev N, Recher C, Yokoyama H, Hosono N, Yoon SS, Lee JH, Pardee T, Fathi AT, Liu C, Hasabou N, Liu X, Bahceci E, Levis MJ. Gilteritinib or Chemotherapy for Relapsed or Refractory FLT3-Mutated AML. N Engl J Med. 2019 Oct 31;381(18):1728-1740. doi: 10.1056/NEJMoa1902688. Erratum in: N Engl J Med. 2022 May 12;386(19):1868. PMID: 31665578.

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