米伐木肽截止到2023年11月29号还没有在中国大陆地区上市,国内的医院药房还买不到。目前了解到米伐木肽已经于2009年在欧洲上市了。
1、出国去已经上市的地区购买,但需要去正规、有资质的医院药房购买,而且这种方式路途远,经济负担重,风险高,不适合长期用药。
2、不方便远行的患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构(如医伴旅)的帮助获取,可以将药物邮寄到家,减轻了经济负担,性价比更高,而且保证正品,适合长期用药。
米伐木肽在国内大陆地区还没有价格公布,目前通过国内专业的海外医疗服务机构(如医伴旅)的帮助了解到的米伐木肽注射剂规格4mg的价格大概是18850元左右一盒,但价格受多种因素影响不固定,具体费用和获取流程可以咨询海外医疗服务机构(如医伴旅)的客服人员。
传统骨肉瘤是一种孤儿病。目前的治疗方法包括三药联合化疗和手术。局部疾病的 3 年和 5 年无事件生存率(EFS)分别约为 65% 和 60%。米伐木肽的注册研究报告了生存获益,但与EMA相比,一些方法上的争议不足以获得FDA的市场授权。
一项试验报告了对 23 名患者在 5.5 年注册期内在常规治疗基础上加用米伐木肽的前瞻性单中心生存分析,并与 26 名局部疾病患者的历史对照进行了比较。
观察到的3年EFS为87.4%,5年EFS为87.4%,3年和5年的无进展生存期(PFS)分别为92.9%和92.9%,总生存期分别为94.1%和80.7%。与历史对照组相比,米伐木肽患者的 PFS 有显著统计学意义。米伐木肽组的病情恶化风险比对照组低 5 倍。在不同治疗中仅观察到淋巴细胞计数的细微差别。
不良反应情况符合预期,没有出现限制剂量的毒性反应。没有观察到局部复发,一名患者在第一次完全缓解时因多柔比星心脏毒性死亡,一名患者出现肺转移复发。
在局部骨肉瘤的治疗中,添加米伐木肽可被视为最佳治疗方案。
米伐木肽是日本武田制药的一款用于治疗可手术切除的非转移性骨肉瘤药物,可以通过与巨噬细胞内的NOD2受体结合激活固有免疫系统,是一种人工合成的胞壁酰二肽(MDP)衍生物。
米伐木肽推荐剂量为 2 mg/㎡体表面积。切除后应作为辅助治疗给药:每周2次,至少间隔3天,持续12周,随后每周1次治疗,再持续24周,36周内共输注48次。
>30岁的成人在骨肉瘤研究中接受米伐木肽治疗的患者均为65岁或以上,在 III 期随机化研究中,仅纳入了年龄≤30岁的患者。因此,没有足够的数据推荐米伐木肽在 > 30岁的患者中使用。
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参考文献
Múdry P, Kýr M, Rohleder O, Mahdal M, Staniczková Zambo I, Ježová M, Tomáš T, Štěrba J. Improved osteosarcoma survival with addition of mifamurtide to conventional chemotherapy - Observational prospective single institution analysis. J Bone Oncol. 2021 Apr 7;28:100362. doi: 10.1016/j.jbo.2021.100362. PMID: 33948428; PMCID: PMC8080518.
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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