cGVHD新药甲磺酸贝舒地尔片疗效如何？

cGVHD一般指慢性移植物抗宿主病，甲磺酸贝舒地尔片是治疗慢性移植物抗宿主病的新药，属于ROCK2抑制剂。甲磺酸贝舒地尔片治疗慢性移植物抗宿主病的疗效显著，能够提高客观缓解率，有效改善纤维化和功能障碍，改善患者的生活质量。

什么是慢性移植物抗宿主病(cGVHD)

移植物抗宿主病（GvHD）是同种异体移植后可能发生的一种并发症，GvHD 有两种类型：

1、急性移植物抗宿主病 (aGvHD)：aGvHD在移植后不久发生，通常在前100天内。但 aGvHD 的症状也可能出现较晚。aGvHD最常影响您的皮肤、胃肠道 (GI) 或肝脏。

2、慢性移植物抗宿主病 (cGvHD)：是一种免疫介导的炎症和纤维化疾病，其特征是组织损伤2和多系统器官受累。cGvHD可能在同种异体移植后的任何时间出现，但大多数病例在两年内开始。慢性GvHD可能会影响患者的皮肤、口腔、肝脏、肺部、胃肠道、肌肉、关节或生殖器。

cGVHD新药甲磺酸贝舒地尔片的疗效

获得FDA批准的临床试验包括65名参与者，每天服用一次甲磺酸贝舒地尔片。该药物的作用是降低免疫细胞的活性并防止疤痕组织的形成——这是GVHD的另一个标志。

研究开始时，46 名参与者 (71%) 患有严重的慢性GVHD。大多数参与者之前曾接受过三种或三种以上的疾病治疗。 

研究小组评估了每位患者随时间的症状。对最常受慢性 GVHD 影响的八个器官的症状进行评估，即眼睛、口腔、皮肤、关节、肝脏、肠道、肺和结缔组织（筋膜）。 

对于4人 (6%)，甲磺酸贝舒地尔片完全解决了所有八个器官的疾病症状。对于另外45名患者 (69%)，治疗部分改善了症状，这意味着至少一个器官得到了有意义的改善，而其他器官的症状没有恶化。 

这些改善平均持续50周，对甲磺酸贝舒地尔片有反应的患者中不到一半需要额外治疗。此外，20%的参与者因慢性GVHD停止服用类固醇，65%的参与者能够服用较小剂量。 

总体而言，研究人员发现他们评估的每个器官都有所改善，包括肺和皮肤等难以治疗的器官。在一项早期的甲磺酸贝舒地尔片研究中，发现一半的研究参与者的生活质量得到了改善。

甲磺酸贝舒地尔片的功效及副作用

1、功效：甲磺酸贝舒地尔片200mg 每日和200mg每日两次的最佳ORR(客观缓解率)分别为74%和77%。所有亚组均观察到高ORR (61-85%)。无论先前接受过依鲁替尼 (n = 46) 或鲁索替尼 (n = 38) 治疗，甲磺酸贝舒地尔片的疗效均得以维持。既往接受鲁索替尼治疗的亚组的ORR为68%。既往接受过依鲁替尼治疗的亚组的ORR为74%。

2、副作用：甲磺酸贝舒地尔片最常见的不良反应为感染、乏力、水肿、γ-谷氨酰转移酶升高、出血、腹痛、咳嗽、头痛、磷酸盐降低、淋巴细胞降低和高血压、肌肉骨骼疼痛、恶心、腹泻、呼吸困难。

总结

甲磺酸贝舒地尔片治疗慢性移植物抗宿主病效果显著，不仅可以提高疾病的客观缓解率，还能够改善症状及体征，患者的生活质量也得到了一定提升。

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