鲁索替尼的常见副作用

鲁索替尼，商品名Jakafi，由诺华研发，是首个也是唯一一个可以治疗骨髓纤维化的药物。在美国，此药一年的费用约为12万美元。鲁索替尼用于该症的效果是基于COMFORT-1和COMFORT-2试验的结果，2011年11月美国食品和药物管理局批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化。原发性骨髓纤维化症简称髓纤，是一种罕见的疾病。

鲁索替尼临床研究结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。同时，PMF患者使用本品长期治疗后，肿大的脾脏缩小，且可减轻与PMF相关的临床症状。鲁索替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂，其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。鲁索替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助，为患者带来新希望。

服用方法：血小板计数大于200/μL患者，鲁索替尼的开始剂量是20mg口服每天2次给药，而对血小板计数100/μL和200/μL间患者15mg每天2次。起始用鲁索替尼治疗前进行完全血细胞计数。监视完全血细胞计数s每2至4周直至剂量稳定化，和然后当临床指示。对血小板计数减低调整剂量。根据反应增加剂量和因推荐至最大每天2次25mg。

鲁索替尼作为一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂，鲁索替尼最常见血液学不良反应是血小板计数减低和贫血，常见非血液学不良反应是瘀斑, 眩晕和头痛。鲁索替尼可能引发患者血小板计数减低、贫血和中性粒细胞减少，所以患者在治疗期间还要定期监测，如果出现以上情况，可以减少鲁索替尼剂量，或者输血治疗。