




2011年11月,FDA批准鲁索替尼(jakavi)用于IPSS中危-2和高危组原发性骨髓纤维化(PMF)患者治疗。鲁索替尼是治疗MF(包括PMF、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF)的孤儿药,那么,鲁索替尼不良反应有哪些呢?
鲁索替尼不良反应:鲁索替尼最常见的血液学不良反应为贫血(24.5%)、血小板减少(11%)以及粒细胞减少(3.1%)。还包括(发生率 >10%) 是瘀斑,眩晕和头痛。
在接受治疗的前半年,鲁索替尼治疗MF失败原因主要是3/4级的贫血、血小板减少以及中性粒细胞减少而导致停药。贫血常见于前8~12周,但在治疗过程中新发3/4级贫血患者症状负荷减低和脾脏缩小程度与那些未发生鲁索替尼Jakafi治疗相关贫血患者没有差别。鲁索替尼治疗相关3/4级贫血的处理是红细胞输注,国外有加用达那唑或EPO的报道。
患者服用鲁索替尼可能发生血小板计数减低,贫血和中性粒细胞减少等症状。此时患者可减低剂量,或中断或输血处理。患者起始用鲁索利替尼治疗前进行完全血细胞计数。监视完全血细胞计数每2至4周直至剂量稳定化,和然后当临床指示。对血小板计数减低调整剂量。根据反应增加剂量和因推荐至最大每天2次25 mg。如脾脏无减小或症状无改善6个月后终止。
服用鲁索替尼出现副作用不要惊慌,一般患者是可以耐受的,根据关键性III期RESPONSE研究显示,鲁索替尼达到了维持红细胞压积(红细胞体积)受控而无需放血的主要终点,70%的患者实现了血细胞比容控制或脾脏体积缩小,安全性是已经得到证实的!
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192