
2017年,上海罗氏制药有限公司宣布,公司研发的全球首个用于治疗 BRAFV600 突变阳性的无法手术切除或转移性黑色素瘤的靶向新药威罗非尼(维莫非尼,Vemurafenib)在中国正式上市,标志着中国黑色素瘤的治疗迈入靶向时代。那威罗非尼的治疗效果怎么样呢?
第一个可以佐证威罗非尼治疗效果的就是上市前药监部门的审批。凭借卓越的临床数据,威罗非尼于2017年3月获得国家食品药品监督管理总局加速批准,提前两年上市,并已被纳入《中国黑色素瘤诊治指南(2017 版)》中,成为 BRAFV600 基因突变患者治疗的一类推荐药物。获得国家食品药品监督管理总局加速批准意味着国家部门非常认可威罗非尼,之后又将威罗非尼列入《中国黑色素瘤诊治指南(2017 版)》,并将威罗非尼标注为一类推荐药物,更是代表着以国家专业人员的角度,非常认可威罗非尼的治疗效果。
第二个可以佐证威罗非尼治疗效果的就是权威的临床实验。一项3期coBRIM研究数据。研究显示,在既往未治疗的BRAF V600突变阳性晚期黑色素瘤患者中,考比替尼+威罗非尼治疗组的无进展生存期约12.3个月,威罗非尼+安慰剂治疗组患者的无进展生存期只有7.2个月。此外,在治疗开始后17个月,考比替尼+威罗非尼治疗组有65%的患者存活,而威罗非尼+安慰剂治疗组只有50%。考比替尼+威罗非尼治疗组有70%的患者达到了肿瘤完全消失或部分缩减(客观缓解),而威罗非尼+安慰剂治疗组只有50%的患者达到了肿瘤完全消失或部分缩减。
参考资料: FDA说明书更新于2020年5月18日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202429