




维罗非尼由美国基因泰克公司生产的,药剂名是Zelboraf 佐博伏,通用名是威罗非尼、威罗菲尼 Vemurafenib。维罗非尼是一种低分子量口服可吸收的BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶抑制剂,其中包括BRAF V600E的某些突变形式。在体外相似浓度下维罗非尼还抑制其它激酶例如CRAF、ARAF、野生型RAF、SRMS、ACK1、MAP4K5和FGR。在BRAF基因突变会引起BRAF蛋白持续激活,导致细胞在没有相关生长因子的刺激下出现细胞持续的增殖。 那么,维罗非尼可以治什么呢?
2011年8月份被FDA批准维罗非尼用于治疗晚期转移性或不能切除的黑色素瘤;2012年2月20日,欧盟委员会批准其用于治疗成人BRAF V600突变阳性、经手术不能切除或转移性黑色素瘤。2017年3月,CFDA批准维罗非尼在中国上市,用于BRAF突变的晚期恶性黑色素瘤患者。到目前为止,维罗非尼可用于黑色素瘤的一线、二线治疗及脑转移黑色素瘤治疗。
黑色素瘤又称恶性黑色素瘤。是一种与骨伤科有关的皮肤肿瘤。良性黑色素瘤又称色素痣,多不引起注意。黑色素瘤可以一开始即为恶性,但通常由交界痣恶变而来。这是一种恶性程度较高的肿瘤,较为常见。多见于30岁以上的成年人,男女之比为2:1。好发部位为下肢,以足部为最多,其次是上肢、头颈、躯干等处。发病原因尚不明,但部分病例有皮肤受伤的病史,烧伤及X线照射可能是诱因,有少数病例与内分泌因素有关,家族性倾向也有报道。肿瘤呈灰黑色,结节状,质软,时有溃烂。镜下瘤细胞多呈梭形,圆形或多角形,胞浆中含有多少不等的黑色素颗粒,外观呈黑色,瘤细胞大小不等,呈弥散状、巢状、腺样或小梁状排列。此瘤不论有无转移,都应及时治疗。维罗非尼的出现,为黑色素瘤患者带来了生命曙光。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年5月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202429