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依库珠单抗治疗血红蛋白尿症的疗效如何?

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医学编辑李会
2020-10-10 14:49
已帮助: 279人

依库珠单抗(舒立瑞)采用注射给药的治疗方法,目前获批的适应症有四个,分别是治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。治疗患有广泛性重症肌无力(gMG)疾病的成人和患有神经脊髓炎视神经疾病(NMOSD)的抗生素水痘4(AQP4)抗体阳性的成人。今天咱们就来详细了解一下依库珠单抗治疗血红蛋白尿症的疗效如何?

三项多国临床研究证明依库珠单抗(舒立瑞)治疗PNH安全有效:一项Triumph对87例PNH患者26周的安慰剂对照Ⅲ期临床研究,一项Shepherd对97例PNH患者进行52周开放式Ⅲ期临床研究和一项E05-001长期扩展研究。这些研究显示依库珠单抗显著减少每一治疗患者的溶血,在治疗后第26周乳酸脱氢酶(LDH)基础值从2032U/L降至239U/L(P<0.001)。初始治疗的1周内就显示可减少溶血,持续使用依库珠单抗(舒立瑞)可维持此作用长达54个月。减少溶血增加了循环的PNH细胞的数量,因而增加了血红蛋白浓度。血红蛋白稳定和减少红细胞的输液量是研究中两个关键的共同主要终点。

依库珠单抗治疗血红蛋白尿症的疗效如何?

依库珠单抗均达到要求:依库珠单抗(舒立瑞)治疗的一半患者血红蛋白达到稳定化,而对照组无一人(P<0.001);平均输血数从10单位/个患者减少至0单位/个患者(P<0.001)。以依库珠单抗治疗的患者几乎未出现乏力等不良反应,改善了与健康相关的生活质量。

依库珠单抗(舒立瑞)是一种针对补体蛋白C5 的重组人源化单克隆抗体。依库珠单抗特异性结合末端补体成分5或C5,其在补体级联中起作用。当被激活时,C5参与激活宿主细胞,从而吸引促炎免疫细胞,同时还通过触发孔形成来破坏细胞。通过在此时抑制补体级联,近端补体系统的正常的疾病预防功能在很大程度上得以保留,而促进炎症和细胞破坏的C5的性质受到阻碍。

以上就是依库珠单抗(舒立瑞)治疗效果的内容,希望可以帮助到您!

相关热文推荐:依库珠单抗在治疗尿毒症综合征这方面效果如何? /newsDetail/72329.html

注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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