依库丽单抗适应症
医学编辑王东云
2020-10-29 09:37
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依库丽单抗（Eculizumab）为重组人抗补体 C5 单克隆抗体，可与补体 C5 结合，防止 C5转化酶将补体 C5 裂解为 C5a 和 C5b，阻止膜攻击复合物的形成。目前，该药已经得到了临床的广泛应用，且呈现出了令人较为满意的治疗效果。那么，依库丽单抗适应症都有哪些呢？
2007年，依库珠单抗（即依库珠单抗）首次获得美国食品与药品监督管理局(FDA)的批准上市，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症( PNH)的治疗；2017年，该药再次获得美国食品和药物管理局的批准，用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成年患者的治疗；2018年，依库丽单抗的进口注册申请获得中国国家药品监督管理局的批准，用于成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合症（aHUS）的治疗。
2019年，依库丽单抗再次获得美国FDA批准用于抗AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗；同年，该药还获得了欧盟委员会（EC）的批准，用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性且伴有复发病程的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗。
令人瞩目的是，依库丽单抗（即舒立瑞）在美国、欧盟和日本等国家，均获得了治疗NMOSD患者的孤儿药资格（ODD）。
从以上不难看出，依库丽单抗适应症众多，医伴旅提醒患者们在实际治疗时一定要对症进行用药，以防出现因用药不当所带来的不良事件。
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注：文章信息来源于网络，仅供医护人员内部讨论，不作为用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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盐酸纳呋拉啡（Remitch）
盐酸纳呋拉啡作为一种治疗选择，专为那些在传统疗法下瘙痒症状未得到有效控制的特定患者群体设计。它可显著缓解以下两类患者的瘙痒不适：
1.透析患者
长期接受透析治疗，但瘙痒症状仍持续困扰的患者，盐酸纳呋拉啡提供了一种新的治疗途径，旨在减轻其因透析过程或疾病本身引起的瘙痒。
2.慢性肝病患者
针对慢性肝病患者中，因肝功能受损而引发的难治性瘙痒，盐酸纳呋拉啡展现出了积极的治疗效果，帮助患者改善生活质量，减轻瘙痒带来的痛苦。
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依库珠单抗（Eculizumab）
是治疗罕见病的孤儿药。
1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。
2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）
3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。
4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。
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