Alexion公司用了15年时间投入8亿美元研发出了依库珠单抗Soliris。Soliris在临床上用于治疗两种罕见的血液疾病,包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。剂量规格为300 mg单次使用小瓶,每瓶含30mL的10mg/mL无菌,无防腐剂溶液。但此药十分的昂贵,每人每年约需要409500美元(美国),这是吉尼斯世界纪录史上最昂贵的药。而据有关媒体报道,该药在加拿大的售价更高,人均年药费高达70万元。据医伴旅了解到美国Alexion公司在印度销售的依库珠单抗价格约33000元/支。由于汇率浮动,价格不固定,具体价格请咨询医伴旅。
依库珠单抗显然为血液罕见病患者带来了希望,但作为最昂贵的药物,很少有患者能自费支付医疗费用。国外很快将其纳入医保范围,促进了其临床使用,也为原研公司带来了可观的经济效益。2009年,依库珠单抗为亚力兄带来2.95亿美元的销售额,2010那年,带来5.41亿美元销售额。而中国患者就没有这么幸运,原研公司并没有进口中国,虽然专利2014年已到期,在缺乏政府支持的情况下,中国企业也难以负担昂贵的仿制费用。而且,即使上市,中国现有的医保政策也不可能为其买单。因此我们呼吁政府改革和制定配套措施,加速孤儿药的开发,为并不罕见的罕见病患者带来生命和希望。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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