依库丽单抗适用于治疗什么病症？
医学编辑王东云
2020-12-04 13:51
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依库丽单抗（舒立瑞）是重组人抗补体 C5 单克 隆抗体，与补体 C5 结合后可防止 C5 转化酶将其裂解为 C5a 及 C5b，进而阻断补体终末产物的形成及细胞的溶解。近年来多项研究表明，依库丽单抗可成功减缓甚至阻断多种免疫性疾病的病理进程，改善临床症状及预后，具有良好的应用前景。除已成功应用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿外，其在治疗补体相关性肾脏疾 病方面得到越来越多的应用。
膜增生性肾小球肾炎和 C3 肾病的治疗以糖皮质激素和免疫抑制剂为主，还可采用血浆置换等方法，可 不同程度地减缓病情进展。随着对补体活化调节机制认识的深入，开始使用依库珠单抗（即依库丽单抗）治疗电子致密物沉积病（DDD）和（或）C3 肾病，并取得较好的临床效果。
国内一项研究中 1 例 DDD 患者行肾移植手术，术后 4 周移植肾功能明显下降，蛋白尿迅速增多，肾活检提示 DDD 复发，由于采用糖皮质激素、利妥昔单抗及血浆置换治疗后病情仍难以控制，遂采用依库珠单抗治疗，患者的临床症状 及生化指标均显著改善。
另有研究对 3 例 DDD 及 3 例 C3 肾病患者连续使用依库珠单抗治疗 1 年，结 果 2 例患者血清肌酐明显下降，1 例蛋白尿显著减少，1 例实验室参数稳定，同时肾组织学状况改善。升高的血清 MAC 水平趋于正常并与肌酐及尿蛋白水平改善情况相一致。研究表明，部分 DDD 和（或）C3 肾病患者可对依库珠单抗治疗产生良好效应，但并非所有 C3 肾病患者均有治疗效果，治疗前检测血浆 MAC 水平可对依库珠单抗的治疗效应作出预测。
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盐酸纳呋拉啡（Remitch）
盐酸纳呋拉啡作为一种治疗选择，专为那些在传统疗法下瘙痒症状未得到有效控制的特定患者群体设计。它可显著缓解以下两类患者的瘙痒不适：
1.透析患者
长期接受透析治疗，但瘙痒症状仍持续困扰的患者，盐酸纳呋拉啡提供了一种新的治疗途径，旨在减轻其因透析过程或疾病本身引起的瘙痒。
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针对慢性肝病患者中，因肝功能受损而引发的难治性瘙痒，盐酸纳呋拉啡展现出了积极的治疗效果，帮助患者改善生活质量，减轻瘙痒带来的痛苦。
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依库珠单抗（Eculizumab）
是治疗罕见病的孤儿药。
1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。
2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）
3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。
4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。
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