亚力兄Alexion依库珠单抗使用说明
医学编辑翟微
2020-12-23 15:17
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2014年8月5日，欧盟委员会（EC）已授予依库珠单抗（Eculizumab）治疗重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）的孤儿药地位（ODD）。 依库珠单抗是由亚力兄Alexion制药公司生产。亚力兄制药（AlexionPharmaceuticals）公司是一家全球性的生物制药企业，专注于毁灭性疾病和罕见病药物的开发，总部位于美国康涅狄格州，是目前全球领先的罕见病研发公司之一。
重症肌无力（MG）是一种由神经-肌肉接头处传递功能障碍所引起的罕见的自身免疫性疾病，临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳，活动后症状加重，经休息后症状减轻。
重症肌无力（MG）患者肌肉无力，该病可影响患者的行走能力、说话能力、吞咽能力，在某些情况下还能够影响患者的正常呼吸，并可能导致危及生命的肌无力危象（myasthenic crisis）。补体途径被认为在重症肌无力（MG）的病理生理学中发挥着举足轻重的作用。依库珠单抗（Eculizumab）可特异性抑制末端补体途径，被认为具有治疗重症肌无力的潜力。
根据药物说明提示，依库珠单抗的推荐剂量为：阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）：前四周：每周静脉注射600 mg ；第五周：静脉注射900 mg；此后，每两周静脉注射900毫克。溶血性尿毒症综合症（aHUS）：前四周：每周静脉注射900mg；第五周：静脉注射1200mg ；此后，每两周静脉注射1200毫克。重症肌无力（MG）：前四周：每周静脉注射900mg ；第五周：静脉注射1200 mg ；此后，每两周静脉注射1200毫克 。视神经脊髓炎光谱系障碍（NMO）：前四周：每周静脉注射900mg；第五周：静脉注射1200 mg ；此后，每两周要静脉注射依库珠单抗1200毫克。
患者一定要按照医嘱服用依库珠单抗，如果服药出现副作用请及时告知医生，不要擅自更改药物剂量，以免造成更严重的药物反应。
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注：文章信息来源于网络，仅供医护人员内部讨论，不作为用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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Empaveli（pegcetacoplan）
EMPAVELI是一种补体抑制剂，适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年患者。
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Ultomiris适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者、Ultomiris适用于治疗体重10kg或以上的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者
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依库珠单抗（Eculizumab）
是治疗罕见病的孤儿药。
1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。
2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）
3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。
4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。
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