血栓性微血管病(TMA)是以微血管病性的溶血性贫血、血小板减少,以及由于微循环中的血小板血栓,造成组织器官的损伤为主要的临床表现,分为两大类:溶血性尿毒症综合征和血栓性血小板减少性紫癜。2011年至2016年期间,在5个法国中心进行了一项观察性、回顾性、多中心研究,证实依库珠单抗(舒立瑞)对溶血有效并减少G-TMA的输血需求,而且依库珠单抗(舒立瑞)可以改善肾功能恢复。
12名G-TMA患者参与试验接受依库珠单抗。在TMA诊断后中位15天后开始使用依库珠单抗(舒立瑞)。进行了4次依库珠单抗(舒立瑞)注射的中位数。10名患者(83%)实现血液学完全缓解,仅注射1次依库珠单抗(舒立瑞)后输血显著减少(治疗前3个浓缩红细胞的中位数(范围0-10)与注射一次后的0(范围0-1)相比))。2名患者肾功能完全恢复(17%),8名患者部分缓解(67%)。
与不使用依库珠单抗(舒立瑞)的G-TMA对照组相比,肾脏结果更有利。在随访结束时,依库珠单抗组和对照组的中位EGFR分别为45和33ml/min/1.73m 2。
试验C10-004是一项开放标签的2期探索性试验(NCT01194973),评估了依库珠单抗在成人aHUS(非典型溶血性尿毒症综合征 )患者中的有效性。结果表明,持续的依库珠单抗治疗减少了补体激活、炎症、凝块形成、血管损伤和肾损伤。开放标签的2期试验(NCT01193348)评估了依库珠单抗在22名1个月至18岁的aHUS儿童中的安全性和有效性。研究表明,依库珠单抗耐受性良好,没有不良副作用,64%的接受治疗的患者对治疗表现出完全反应,这意味着症状消失了。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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