阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的血液系统疾病,发病率约为每百万人口1~10 例,其临床主要表现为溶血性贫血﹑骨髓衰竭和血栓形成等。依库珠单抗的广泛运用至今已有十余年,一些研究对它的长期疗效进行了评估。依库珠单抗是C5抑制剂,能与C5结合并阻止其活化,从而抑制MAC的产生、阻断溶血。2006年依库珠单抗的Ⅲ期临床试验结果首次公布,因此,依库珠单抗已经作为经典型PNH的一线治疗。那么,依库珠单抗治疗PAH的效果如何?
一项为期52周的单组研究(研究1)以及一项长期扩展研究评价了本品用于PNH患者的疗效和安全性[1]。
研究1和扩展研究针对研究开始前24月至少接受1次输血、血小板计数至少达 30000/mL的 PNH患者。研究1为期52周,入选患者中63%同时使用抗血栓药,40%同时使用全身性糖皮质激素。结果显示,97例入选患者中96 例完成研究(1例患者在血栓形成后死亡)。患者血管内溶血及对红细胞输注的需求均减少,疲劳减轻,并且疗效一直维持至治疗结束时。长期扩展研究的结果显示,所有患者在使用本品治疗的10 ~54月内血管内溶血减少,较治疗前的相同时间段内患者血栓形成减少。但多数患者同时使用抗凝血药。
在实验中观察到依库珠单抗的副作用主要有头痛、咳嗽、疲劳、背痛、恶心、鼻咽炎等。
参考文献
[1].阵发性夜间血红蛋白尿治疗药eculizumab[J].世界临床药物,2009,30(03):191-192.
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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