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美格鲁特(zavesca)
美格鲁特(zavesca)
美格鲁特适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法(例如,由于过敏、超敏反应或静脉通路不良)的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者。
依利格鲁司(eliglustat)
依利格鲁司(eliglustat)
依利格鲁司适用于经FDA批准检测确定为CYP2D6广泛代谢者(EMs)、中间代谢者(IMs)或Poor代谢者(PMs)的成人1型戈谢病(Gaucher disease type 1, GD1)患者的长期治疗。
伊米苷酶(Imiglucerase)
伊米苷酶(Imiglucerase)
用于治疗Ⅰ型戈谢病(Gaueher disease)导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。最新补充临床应用还包括,确诊为Ⅲ型代谢病且有显著非神经临床表现的患者的长期酶替代治疗。 治疗慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病。
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