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美格鲁特(zavesca)
美格鲁特(zavesca)
美格鲁特适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法(例如,由于过敏、超敏反应或静脉通路不良)的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者。
依利格鲁司(Cerdelga)
依利格鲁司(Cerdelga)
CERDELGA 适用于长期治疗经 FDA 许可试验检测为 CYP2D6 快代谢型 (EM)、中间代谢型 (IM) 或慢代谢型 (PM)1 型高雪氏症 (GD1) 成人患者。
伊米苷酶(Imiglucerase)
伊米苷酶(Imiglucerase)
用于治疗Ⅰ型戈谢病(Gaueher disease)导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。最新补充临床应用还包括,确诊为Ⅲ型代谢病且有显著非神经临床表现的患者的长期酶替代治疗。 治疗慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病。
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