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依库丽单抗治疗重症肌无力效果如何?

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医学编辑小黄
2020-06-09 14:08
已帮助: 204人

依库丽单抗是抑制末端补体成分活化的重组人源型单克隆抗体,其能特异性地键合到人末端补体蛋白C5,通过抑制人补体C5向C5a和C5b的裂解以阻断炎症因子C5a的释放及C5b-9的形成。临床前研究表明该抗体对c5有高度亲和力,能阻断C5a和C5b-9的形成,并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤。

  依库丽单抗有多个适应症,其中,在2017年10月23日,Alexion制药公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准依库丽单抗用于抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成年患者的治疗。今天我们主要来看看依库丽单抗治疗重症肌无力的效果到底如何。

重症肌无力( Myasthenia Gravis,MG)是一种慢性,自身免疫性的神经肌肉疾病,常见于40岁以下的女性和60岁以上的男性。会导致身体不同部位的肌肉无力,最常受影响的肌肉是眼睛,面部和吞咽的肌肉,可能导致双重视力,眼睑下垂,说话困难,行走困难。全身性重症肌无力的患者具有更严重的疾病形式。

依库丽单抗治疗重症肌无力效果如何?

一项名为REGAIN的III期临床研究显示,依库丽单抗对其他免疫抑制剂治疗无效的抗AChR抗体阳性gMG患者有明显的疗效。

对此,美国重症肌无力基金会(MGFA)首席执行官Nancy Law说:“对于MG患者,这是一个具有里程碑式的日子。”,“特别重要的是,获得批准的依库丽单抗为gMG患者、特别是其他治疗无效的MG患者提供了新的治疗方法。”

之前Alexion的依库丽单抗已经在欧盟被批准用于治疗抗AChR抗体阳性的难治性gMG成年患者。在日本,依库丽单抗作为抗AChR抗体阳性难治性gMG患者的治疗药物,也已在日本卫生、劳动和福利部接受审查。另外,在美国和欧盟,依库丽单抗均被授予治疗MG患者的孤儿药。

注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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