用于治疗两种罕见血液疾病的依库珠单抗作用效果是什么呢?
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
依库珠单抗最早于2007年被FDA批准用于PNH的治疗。
2008年和2010年分别于欧洲和日本上市。2013年欧洲将使用范围扩展到儿童患者。
依库珠单抗治疗效果非常好,能够减少补体介导的溶血作用,使红细胞的破坏减少,能够将由阵发性睡眠性血红蛋白尿导致的严重并发症和其他致命症状比如肺动脉高压和血栓形成等减少90%,并极大提高患者的生活质量。
非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)
依库珠单抗于2011年在美国和欧洲批准用于成人和儿童的aHUS, 2013年在日本批准上市。
临床结果显示,依库珠单抗治疗后,患者血小板计数增,80%的患者维持无血栓性微血管病事件。依库珠单抗达到所有次要终点,肾小球滤过率(GFR)表现为持续性、时间依赖性的增加。在整个扩展治疗期内,均未见治疗的累积毒性或严重的感染相关不良事件(包括脑膜炎球菌感染)的发生。
因此依库珠单抗被认为可抑制补体介导的血栓性微血管病,并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。
结语:依库珠单抗显然为血液罕见病患者带来了希望,但作为最昂贵的药物,很少有患者能自费支付医疗费用,这让很多患者只能望而却步!
据悉,当前已知的价格最低的依库珠单抗是美国Alexion公司进口到印度销售的,价格约33000元/支。患者可以咨询医伴旅了解具体信息。
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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