依库珠单抗舒立瑞是一种针对补体蛋白C5 的重组人源化单克隆抗体。依库珠单抗特异性结合末端补体成分5或C5,其在补体级联中起作用。当被激活时,C5参与激活宿主细胞,从而吸引促炎免疫细胞,同时还通过触发孔形成来破坏细胞。今天咱们就来详细了解一下依库珠单抗对血红蛋白尿症有效吗?
依库珠单抗舒立瑞的安全性和有效性,在两项纳入 37 例 aHUS 成人和青少年患者的单组试验,以及一项纳入 19 例儿科病人和 11 例成年 aHUS 病人的回顾性研究中得到确立。
在这些研究中,接受依库珠单抗舒立瑞治疗病人的肾功能获得良好改善,包括对血浆疗法无反应的严重 aHUS 病人可停止透析治疗。接受依库珠单抗治疗的病人还显示出血小板计数和其他与 aHUS 活动相关的血液参数的改善。
在用依库珠单抗舒立瑞治疗的 aHUS 病人中,最常见的副作用包括高血压、腹泻、头痛、贫血、呕吐、恶心,上呼吸道和泌尿道感染,以及白细胞减少。
在依库珠单抗舒立瑞新适应证获准的同时,对现存危险评价与减轻策略(REMS)也进行了扩展,以告知医务人员和病人关于已知的威胁生命的脑膜炎双球菌感染的危险。
依库珠单抗舒立瑞可抑制补体介导的血栓性微血管病,并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。
依库珠单抗舒立瑞是Alexion公司首创的C5补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分,其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用,包括:阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的重症肌无力(MG)、NMOSD。
依库珠单抗舒立瑞在临床试验中有效减缓了疾病进展,改善了患者的生存质量。但是鉴于美国FDA发出黑匣子警告,使用舒立瑞发生侵袭性脑膜炎球菌疾病的风险高1,000到2,000倍,所以患者最好在开始治疗PNH至少前2周接受脑膜炎球菌疫苗接种,并在治疗期间考虑使用预防性抗生素。千万不要盲目用药。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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