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依库珠单抗获批适应症有什么?

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医学编辑李会
2020-10-10 15:07
已帮助: 270人

依库珠单抗(舒立瑞)是一种针对补体蛋白C5 的重组人源化单克隆抗体。依库珠单抗特异性结合末端补体成分5或C5,其在补体级联中起作用。依库珠单抗是一种首创的补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分,其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。今天咱们就来详细了解一下依库珠单抗获批适应症有什么?

2017年10月,美国FDA批准依库珠单抗(舒立瑞)一个新的适应症——对重症肌无力的治疗;2018年8月,中国国家药品监督管理局批准由杭州泰格医药公司代理申报进口注册的依库珠单抗,用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合症(aHUS);

2019年6月,美国FDA批准依库珠单抗(舒立瑞)治疗抗AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者。这是依库珠单抗获批的第4个适应症,也是第1种治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的药物;2019年8月,欧盟委员会(EC)批准依库珠单抗治疗抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性且伴有复发病程的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者。这是欧洲第1种也是唯一1种被批准治疗NMOSD的药物。

依库珠单抗获批适应症有什么?

依库珠单抗(舒立瑞)治疗NMOSD的新适应症申请也正在接受日本卫生劳动福利部(MHLW)的审查。在美国、欧盟和日本,依库珠单抗均被授予了治疗NMOSD患者的孤儿药资格(ODD)。

 

依库珠单抗(舒立瑞)是一种人源型抗补体蛋白C5单克隆抗体。PNH是一种获得性造血干细胞基因突变所致的难治性溶血性疾病,补体系统是获得性免疫系统的重要部分,在该病中发挥着重要作用。依库珠单抗能显著、快速、持续地减少PNH 患者血管内溶血,从而改善病人贫血症状,约50%患者可达脱离输血,减少红细胞输注量的目的;依库珠单抗也可以增加内源性红细胞,稳定血红蛋白水平,改善呼吸困难、疲劳等症状。

以上就是依库珠单抗(舒立瑞)适应症的内容,希望可以帮助到您!

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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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