依库丽单抗不良反应
医学编辑王东云
2022-10-26 14:52
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依库丽单抗（Eculizumab）为人源型单克隆抗体，是首个被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)或非典型溶血性尿毒症(aHUS)的患者的药物。尽管此药在临床治疗中呈现出了可观的疗效，但是“是药三分毒”，患者在实际用药期间，还是会出现这样或那样的不良反应。
依库丽单抗的不良反应包括头痛、鼻咽炎、背痛、恶心、乏力、咳嗽、单纯疱疹病毒感染、鼻窦炎、呼吸道感染、便秘、肌痛、肢体疼痛和类似流感症状，其中头痛最为普遍。
在TRIUMPH实验中，Eculizumab组和安慰剂组头痛发生率分别为44％和27.3 %，SHEPHERD实验中26周与52周时分别为48.5％和52.6％，94％的头痛发生于药物输注48小时内，且大多数较轻微。不良反应多为轻中度，严重不良反应少见，最严重的不良反应为脑膜炎双球菌感染。另有报道披露应用Eculizumab治疗后发生了威胁生命的脱屑疹和高血氨症。
Eculizumab还会阻断补体相关血管内溶血致循环PNH红细胞增加，中断治疗者可因PNH红细胞增多而发生严重溶血。严重溶血可通过LDH升高加下列指标之一确定：在≤1 w内PNH克隆细胞下降>25％，血红蛋白水平<50 g/L。或下降>40 g/L，血清肌酐或血栓增加了50％。推荐中断治疗后继续监测血红蛋白8周，若溶血症状显著，建议予如下治疗：输注红细胞，换血疗法，予抗凝剂或皮质激素或重新开始依库丽单抗（即依库珠单抗，舒立瑞）治疗。
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注：文章信息来源于网络，仅供医护人员内部讨论，不作为用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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盐酸纳呋拉啡（Remitch）
盐酸纳呋拉啡作为一种治疗选择，专为那些在传统疗法下瘙痒症状未得到有效控制的特定患者群体设计。它可显著缓解以下两类患者的瘙痒不适：
1.透析患者
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依库珠单抗（Eculizumab）
是治疗罕见病的孤儿药。
1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。
2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）
3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。
4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。
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