依库丽单抗(Eculizumab)在儿童非典型溶血尿毒综合征(aHUS)中大多耐受良好,无明显不良反应。在4个前瞻性研究中,除2例患者(2/100例)出现流行性脑脊髓膜炎外,接受此药治疗患者耐受性良好,未发生治疗相关不良事件。
但在一项含11例 aHUS患儿的病例报道中,7例在依库珠单抗(即依库丽单抗,舒立瑞)治疗后出现肝功能异常,其中1例因此终止依库珠单抗治疗。提示可能需对接受依库珠单抗治疗的所有患者常规监测肝功能,对存在肝脏疾病患者慎用依库珠单抗治疗。其他依库珠单抗治疗相关主要负担在于使用依库珠单抗需反复住院、并发感染及长期中央静脉开放相关并发症。
依库珠单抗治疗的长期安全性尚不明确,但已有aHUS患儿使用依库珠单抗治疗6年,成功保留肾功能且无严重不良反应的报道。已有依库珠单抗沉积在肾小球的组织学证据,但其长期意义尚不清楚。
依库珠单抗治疗增加了 aHUS患儿脑膜炎双球菌感染风险,因为抵抗脑膜炎双球菌感染的免疫力是基于溶解性终末补体复合物C5b-9 (攻膜复合物)。在先天性终末补体因子缺陷患者中脑膜炎双球菌感染每年的发病率为0.5%,是健康人群的5000倍。
因此,接受依库丽单抗(Eculizumab)治疗的患儿需接种脑膜炎双球菌疫苗,包括四价脑膜炎双球菌疫苗(针对 A型、C型、W135型及Y型菌株)和针对B型脑膜炎双球菌菌株的疫苗,并在接种疫苗后的前2周内必须进行预防性抗脑膜炎双球菌感染治疗。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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