依库丽单抗(Eculizumab)是一款由瑞士Alexion 制药公司研发生产的药品,在临床中可用于多种疾病的治疗,其中就包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血性尿毒综合症(aHUS)、广泛性重症肌无力(gMG)疾病的成人以及神经脊髓炎视神经疾病(NMOSD)。
在治疗疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症方面,一项双盲、随机、空白对照、多中心的Ⅲ期临床试验中,87例患者分为eculizumab组43例(给予本品600 mg,每周1次,持续4周,第5周900 mg,随后每隔14 d静注900 mg,持续26周)和安慰剂对照组44例。测定研究终点时两组的血红蛋白水平和输血单位量,评价溶血生化指标和患者的生活质量。
结果eculizumab组49%(21/43)的患者体内血红蛋白水平达到正常水平且无需进行输血,而安慰剂对照组无患者(0/44)的血红蛋白水平在试验期问达到正常值且平均输血10次。eculizumab组溶血明显减少,LDH的曲线下面积降低85.8%,与安慰剂对照组相比(58587 vs 411822 U/L,P<0.001),生活质量显著改善。eculizumab组有4例、安慰剂对照组有9例患者出现了严重的不良事件,但都与治疗无关。所有患者恢复后均未出现后遗症。
由此可见,将依库丽单抗(即依库珠单抗,舒立瑞)用来治疗疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的疗效还是比较不错的,患者可放心购买和使用。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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