非典型溶血尿毒症综合征是一种遗传性、可危及生命的、由补体介导的慢性血栓性微血管病。血浆置换或输注可能可暂时维持血液学检测指标的正常水平,但无法治疗潜在的全身性疾 病。法国巴黎市巴黎第五大学和内克尔医院的C.M. Legendre博士等人对此进行了深入研究,他们发现,依库珠单抗可抑制补体介导的血栓性微血管病,并且可使得非典型溶血尿毒症 综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。
2014 年 5 月 31 日至 6 月 3 日,荷兰阿姆斯特丹举行的第 51 届欧洲肾脏协会及透析移植协会(ERA-EDTA)大会上,法国南茜大学医院中心 Fakhouri 博士发布了一项报告,指出无论有无移植史,依库珠单抗(人源型抗 C5 单克隆抗体)均能在临床上明显改善血栓性微血管病和逆转成人非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)肾损害。
依库珠单抗( eculizumab)是人源化C5单克隆抗体,通过结合补体蛋白C5,阻断其裂解,从而阻断未端补体成分C5a和膜攻击复合物C5b-9的生成,进而减少内皮损伤、血栓形成及后续的肾损伤。在不同的非典型溶血性尿毒症综合征病例系列中,有效率高达90%,对补体蛋白遗传缺陷及补体因子自身抗体导致的非典型溶血性尿毒症综合征均有效。
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