沃塞洛托(voxelotor)治疗镰状细胞病的疗效如何?

沃塞洛托(voxelotor)治疗镰状细胞病的疗效显著，能够提高血红蛋白的水平，提高患者的生活质量，建议患者在医生的指导下正确用药治疗。

沃塞洛托(voxelotor)是什么药

沃塞洛托(voxelotor)是一种血红蛋白S聚合抑制剂，已被开发用于治疗镰状细胞病。

镰状细胞病(SCD)患者会出现一系列临床症状，包括急性和慢性疼痛、疲劳和呼吸问题，以及可能导致残疾和加速死亡的慢性器官并发症。

沃塞洛托(voxelotor)是针对镰状血红蛋白聚合(SCD的根本原因)的一流疗法。美国美国食品药品监督管理局批准其用于治疗4岁及以上的SCD患者，欧盟和阿联酋批准其用于治疗12岁及以上的SCD患者。

临床治疗效果

目的：一项单中心图表回顾的目的是量化血液学反应和验证voxelotor治疗的报告结果。

方法：回顾性收集接受标准护理程序治疗的镰状细胞病患者(12-70岁)的真实数据。数据是在体素仪治疗之前和期间收集的。

结果：共有77名平均年龄为30.4岁的患者纳入分析，30%的患者是< 21岁的儿童。大多数患者是女性(62%)，具有纯合的血红蛋白S (HbSS)基因型(86%)，并同时接受羟基脲治疗(HU；82%).平均基线血红蛋白水平为8.3 g/dl，网织红细胞百分比为11.5%，总胆红素为3.5mg/dl。

体素治疗的平均持续时间为9.7个月(范围:1.9-17个月)。对体素治疗的良好反应和体素治疗后的血液学反应迹象包括血红蛋白水平升高、网织红细胞百分比降低和总胆红素降低。在伴有HU的患者中，与单独使用沃塞洛托(voxelotor)相比，有更显著的改善，提示有互补作用。记录的不良事件罕见、轻微且具有自限性，通过调整剂量得以解决。

结论：沃塞洛托(voxelotor)治疗后观察到血液学改善，伴随HU治疗有潜在的附加益处。

沃塞洛托(voxelotor)药理学特点

目的：回顾voxelotor治疗镰状细胞病(SCD)的药理学特点、临床证据和在治疗中的地位。

资料综合：SCD是一种与显著发病率和早期死亡率相关的遗传性疾病。三种被批准用于SCD的药物减少了SCD相关的并发症，但是没有选择性地改善潜在的疾病。沃塞洛托(voxelotor)是一种针对SCD病理生理学的新型药物。一项3期试验报告称，与安慰剂相比，沃塞洛托(voxelotor)的平均血红蛋白水平较基线有所提高。沃塞洛托(voxelotor)通常耐受性良好，常见的副作用包括头痛、腹泻、恶心和关节痛。

与患者护理和临床实践的相关性：对于服用最大耐受剂量羟基脲后仍持续贫血和溶血的SCD患者或羟基脲不耐受者，可考虑使用沃塞洛托(voxelotor)。

结论：对于12岁及以上的SCD患者，沃塞洛托(voxelotor)作为单药治疗或与羟基脲联合治疗是安全有效的。

正确服药方法

一、片剂：

患者应整片吞服，不可咀嚼、切割、压碎片剂，以免影响药物治疗效果。

二、口服混悬液：

1、将片剂在杯中分散：患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。

 2、分解药片：当药物开始分解时，转动杯子，直到药物完全散开，1-5分钟后，将杯子里的液体倒入杯子中，再将杯子里的东西喝下。片剂不会完全溶解，混合物中仍会有小片团块。

3、重复操作：把杯子里剩下的药重新倒进干净的水里，然后服用。重复以上步骤，直到没有剩余的药片在杯子里。

总结

沃塞洛托(voxelotor)治疗效果明显，接受沃塞洛托(voxelotor)治疗的患者的血红蛋白浓度和溶血标记物得到了改善，大多数患者报告疾病症状明显改善。治疗期间患者应注意观察自身反应，出现不良反应后及时处理。

参考文献

Muschick K, Fuqua T, Stoker-Postier C,

Anderson AR. Real-world data on voxelotor to treat patients with sickle

cell disease. Eur J Haematol. 2022 Aug;109(2):154-161. doi:

10.1111/ejh.13782. Epub 2022 May 26. PMID: 35460521.

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