沃塞洛托的作用与功效？

作为一种可以口服的镰状细胞血红蛋白调节剂，沃塞洛托可以有效调节血红蛋白S(HbS)对氧亲和力,进而延迟HbS的聚合并防止红细胞的镰状化，在临床前及临床中表现出了良好的应用前景。

关于沃塞洛托

沃塞洛托(Voxelotor)是由FDA在2019年批准上市的一款用于治疗成人及12岁以下儿童镰状细胞贫血症(SCD)的药物,可以作为单一疗法或者与羟基脲联合用药。

2015年,美国FDA已授予voxelotor治疗镰状细胞病的突破性药物资格﹑快速通道地位、孤儿药资格、罕见儿科疾病资格。欧洲药品管理局(EMA)已将voxelotor纳入其优先药物(PRIME)计划中,而欧洲委员会(EC)已将其指定为治疗SCD的孤儿药。

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沃塞洛托的作用

Voxelotor是一种用于治疗镰状细胞病的药物，其主要作用机制包括：

1、增加血红蛋白对氧气的亲和力：Voxelotor能够增加血红蛋白分子与氧气结合的亲和力，使血红蛋白更容易与氧气结合形成氧合血红蛋白，从而增加血液中氧气的输送效率。

2、稳定红细胞在氧化状态：Voxelotor有助于维持红细胞在氧化状态，防止红细胞发生变性，保持红细胞的正常形态和功能。

3、抑制红细胞的镰状化：Voxelotor能够抑制红细胞在低氧环境下产生异形变化，减少或阻止红细胞出现镰状形态，从而降低镰状细胞病患者发作危险。

4、提高红细胞的变形能力：Voxelotor可以增加红细胞的柔软度和变形能力，使得红细胞更具有弹性和可塑性，有利于红细胞在血管内的变形和通过性，提高血液的流动能力。

5、改善血液的流动能力：Voxelotor的作用有助于改善血液的流动性，减少红细胞在血管中的黏稠度和粘附性，减少血栓形成和血液循环障碍的风险，从而保持血液流动畅通。

沃塞洛托的功效

Shet 等的病例报告结果说明,voxelotor治疗SCD患者伴严重贫血取得良好效果,所有患者的血红蛋白水平均有迅速升高,大多数患者在开始治疗后2周内出现。

与治疗前相比,治疗24周后患者输血次数减少了60% ,血氧饱和度提高到98%~99% ,部分患者停止长期吸氧。患者的步行距离、步行后脉搏和步行后氧分压等指标均有稳定改善,因 VOC疼痛而住院人数减少了67%。

另外, Telfer 等也报道1例使用voxelotor 的患者,治疗后不但改善了SCD 的贫血症状,且黄疸症状也明显改善。

总结

Voxelotor是首个被批准直接抑制HbS聚合的治疗药物,是治疗SCD的新型药物,临床效果显著，不但能改善SCD患者血红蛋白水平,减少患者贫血状况,而且能迅速改善患者的症状,提高患者的幸福感。每天只需服用一次。Voxelotor为SCD患者提供了种全新的治疗方法，弥补了SCD治疗方法不足。

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