Isturisa(osilodrostat)的功效与作用及特殊人群用药？

Isturisa(osilodrostat)是一种皮质醇合成抑制剂，适用于治疗成年库欣病患者，在控制皮质醇水平方面具有显著的疗效。

Isturisa(osilodrostat)的适应症

Isturisa(osilodrostat)是一种皮质醇合成抑制剂，是第一种FDA批准的疗法，可阻断 11β-羟化酶，使库欣病患者的皮质醇正常化，可用于治疗患有库欣病的成年患者，包括不能进行垂体手术，或者接受过垂体手术但库欣病未治愈的患者。

Isturisa(osilodrostat)的功效与作用

1、Isturisa有助于减少身体产生的皮质醇量，帮助达到并维持正常的皮质醇水平。Isturisa通过快速让皮质醇水平恢复正常并保持在该水平，可以帮助控制库欣病。

2、临床研究证明，Isturisa可以降低皮质醇水平，会产生更少的皮质醇，因此释放到血液中的皮质醇也更少，有助于使皮质醇水平恢复正常，而且这种效果持久。

3、在一项为期48周的临床研究中，心血管测量结果有所改善，包括体重、体重指数 (BMI)、血糖、血压和胆固醇。

4、在一项为期48周的临床研究中，服用Isturisa的患者贝克抑郁量表得分下降了32%。

Isturisa(osilodrostat)的疗效

一项涉及137名库欣综合征患者的主要研究显示， Isturisa可有效降低皮质醇水平。所有患者最初均接受Isturisa治疗26周。调整每位患者的剂量，直到他们的皮质醇水平得到控制并处于正常范围内。

在这个初始阶段之后，皮质醇水平得到控制的患者（71 名患者）被给予Isturisa或安慰剂，并且该研究观察了皮质醇水平仍然得到控制的患者数量。治疗8周后，86%接受Isturisa 治疗的患者皮质醇水平得到控制，而接受安慰剂治疗的患者中这一比例为29%。

在一项严格的III期临床试验中，纳入137名mUFC>1.5 x ULN 确定确诊库欣病，有垂体手术史的患者，包括随机、双盲、安慰剂对照的停药期。研究结果显示，Isturisa可有效地使大多数患者的mUFC正常化并维持，并在第3期随机退出结束时证明在维持mUFC≤ULN方面优于安慰剂。53%的Isturisa患者在第24周时维持mUFC≤ULN，第12周后不增加剂量。

大多数患者的mUFC维持正常长达 48 周，平均mUFC在滴定期内迅速下降，然后在第 48 周一直保持在基线以下。66%的Isturisa患者在第48周时维持mUFC≤ULN。

Isturisa(osilodrostat)的用药指南

Isturisa是一种口服片剂，每天服用两次，每次2mg，随餐或单独服用均可。Isturisa提供灵活的剂量选择，有3种不同的规格，分别是1mg、5mg、10mg，可以灵活地调整用药，使皮质醇水平正常化所需的剂量，同时尝试平衡副作用的风险。

肾功能损害患者的推荐剂量

肾功能损害患者无需调整剂量，通常按照推荐剂量用药。

肝功能损害患者

轻度肝功能损害患者无需调整剂量；中度肝功能损害患者的起始剂量为1mg，每日2次；对于严重肝功能损害患者，建议起始剂量为1mg，每日一次，晚上服用。用药期间需要对所有肝功能损害患者频繁地监测肾上腺功能。

特殊人群用药

1、怀孕：尚无关于在孕妇中使用Isturisa评估重大出生缺陷、流产或不良母体或胎儿结局的药物相关风险的可用数据，但是妊娠期活动性库欣综合征对母亲和胎儿有风险，应在医生指导下慎拥Isturisa。

2、哺乳：由于母乳喂养的婴儿可能出现严重的不良反应，如肾上腺功能不全，建议患者在Isturisa治疗期间和最后一次给药后一周内不要母乳喂养。

3、儿童用药：Isturisa治疗儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

4、老年人用药：在167例ISTURISA临床试验患者中，10例(6%)为65岁及以上，无75岁以上患者。根据65岁以上患者使用Isturisa的可用数据，无需调整剂量。

总结

尽管Isturisa的疗效明显，但其高昂的药品费用也可能给患者和家庭带来经济负担，Isturisa一盒的参考价格大约在67500元-7000元之间。在使用Isturisa进行治疗时，患者应在医生的指导下进行，以确保药物的安全性和有效性，并根据医生的建议调整剂量。

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