依库丽单抗(舒立瑞)是重组人抗补体 C5 单克 隆抗体,与补体 C5 结合后可防止 C5 转化酶将其裂解为 C5a 及 C5b,进而阻断补体终末产物的形成及细胞的溶解。该药在临床中主要用于成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的治疗,目前已经被美国食品和药物管理局(FDA)批准将依库丽单抗用于抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成年患者的治疗。那么,重症肌无力治疗用药依库丽单抗治疗效果怎么样呢?
一项为期26周的随机双盲平行对照临床试验(NCT01997229)对依库丽单抗进行了评价。在该项临床试验中,符合条件的患者1、血清中抗AChR抗体阳性;2、临床分级二至四级;3、MG-ADL评分≥6分;4、治疗失败或尝试免疫抑制治疗无效在1年以上)共125名入组,其中依库丽单抗治疗组62人,对照组63人。
用药26周后,通过对重症肌无力两套评分系统(MG-ADL和QMG)的改善程度来评判药物的有效性。试验结果表明,与对照组相比,依库丽单抗干预后,两套评分系统均得到了显著改善,提示该药物对抗AChR抗体阳性的重症肌无力患者有效。依库丽单抗用于AChR抗体阳性的重症肌无力患者,可产生可观的治疗效果。
虽然该药的疗效已经得到了一系列临床实验的证实,但是患者在实际接受治疗的过程中,还是会产生一些副作用及不良反应。 依库丽单抗在上市后,曾发现过严重脑膜炎双球菌感染这一不良反应。对此,患者在实际治疗时应引起高度的重视。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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